Fulcrum apresentará resultados preliminares de ensaio para anemia falciforme

Publicado 28.07.2025, 17:06
Fulcrum apresentará resultados preliminares de ensaio para anemia falciforme

CAMBRIDGE, Mass. - A Fulcrum Therapeutics, Inc. (NASDAQ:FULC), uma empresa de biotecnologia em estágio clínico com capitalização de mercado de US$ 419 milhões que viu suas ações subirem 92% nos últimos seis meses de acordo com a InvestingPro, realizará uma teleconferência e webcast na terça-feira para apresentar resultados preliminares da coorte de dose de 12 mg de seu ensaio PIONEER de Fase 1b do pociredir para anemia falciforme.

A apresentação, agendada para as 9:00 da manhã de 29.07.2025, contará com a gestão da Fulcrum ao lado da Dra. Sheinei Alan do Programa de Anemia Falciforme para Adultos de Inova Fairfax e do Dr. Wally Smith do Programa de Anemia Falciforme para Adultos da VCU. Este anúncio ocorre enquanto a empresa mantém uma forte posição financeira, com dados da InvestingPro mostrando mais caixa do que dívidas em seu balanço e um índice de liquidez saudável de 28,71.

O pociredir é um inibidor oral investigacional de molécula pequena projetado para aumentar a expressão da hemoglobina fetal para o tratamento da anemia falciforme. O medicamento funciona inibindo o Desenvolvimento do Ectoderma Embrionário (EED), que regula negativamente os principais repressores da globina fetal.

Dados clínicos anteriores demonstraram prova de conceito com aumentos na hemoglobina fetal que poderiam potencialmente beneficiar pacientes. A FDA anteriormente colocou o ensaio em suspensão clínica, que foi levantada em agosto de 2023. De acordo com o comunicado à imprensa da empresa, o pociredir foi "geralmente bem tolerado" em pessoas com anemia falciforme com até três meses de exposição.

A FDA concedeu ao pociredir tanto a designação Fast Track quanto a designação de Medicamento Órfão para o tratamento da anemia falciforme.

A anemia falciforme é um distúrbio genético causado por uma mutação no gene HBB, resultando em células vermelhas do sangue com formato anormal que podem bloquear os vasos sanguíneos. Os pacientes geralmente sofrem de complicações incluindo anemia, dor, infecções e danos aos órgãos.

A Fulcrum Therapeutics é uma empresa biofarmacêutica em estágio clínico focada no desenvolvimento de pequenas moléculas para doenças raras geneticamente definidas. O próximo relatório de lucros da empresa está agendado para 6 de agosto de 2025. Para insights mais profundos sobre a saúde financeira e perspectivas de crescimento da Fulcrum, os investidores podem acessar análises abrangentes através dos relatórios de pesquisa detalhados da InvestingPro, que estão disponíveis para mais de 1.400 ações americanas.

Em outras notícias recentes, a Fulcrum Therapeutics reportou seus lucros do 1º tri de 2025, revelando uma perda líquida de US$ 17,7 milhões. Isso marca uma melhoria significativa em comparação com a perda de US$ 26,9 milhões no 1º tri de 2024. Apesar de um pequeno erro nas previsões de lucro por ação, a empresa destacou avanços estratégicos em seu programa principal para anemia falciforme e reduziu despesas operacionais. Além disso, a Leerink Partners elevou a classificação da Fulcrum Therapeutics de Market Perform para acima da média, estabelecendo um novo preço-alvo de US$ 12,00. Esta decisão foi influenciada por resultados promissores dos dados de 12mg para anemia falciforme da empresa e pelo potencial de melhoria adicional. A Cantor Fitzgerald também manteve sua classificação acima da média com um preço-alvo de US$ 10,00, citando potencial de valorização para o tratamento da anemia falciforme. A Fulcrum tem atraído interesse significativo dos investidores, particularmente em relação à próxima leitura de dados clínicos para o pociredir. O progresso da empresa na retomada de seu estudo PIONEER de fase 1b sob a liderança do CEO Alex Sapir também foi observado.

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