Trump eleva tarifa do Brasil para 50%, mas isenta setores importantes do aumento
CAMBRIDGE, Mass. - A Fulcrum Therapeutics, Inc. (NASDAQ:FULC), uma empresa de biotecnologia com capitalização de mercado de US$ 419 milhões, reportou resultados positivos da coorte de dose de 12 mg de seu ensaio clínico de Fase 1b PIONEER avaliando o pociredir em pacientes com anemia falciforme (AF), segundo comunicado à imprensa. De acordo com dados do InvestingPro, as ações da empresa demonstraram forte impulso com retorno de 91% nos últimos seis meses.
O ensaio mostrou uma indução média absoluta de hemoglobina fetal (HbF) de 8,6% em relação ao valor basal após 12 semanas de tratamento, com 7 dos 16 pacientes atingindo níveis absolutos de HbF superiores a 20%. A empresa observou que níveis de HbF de 20% estão associados a aproximadamente 90% dos pacientes que não experimentam crises vaso-oclusivas (CVOs) por ano. A análise do InvestingPro mostra que a empresa mantém uma forte pontuação de saúde financeira de 3,53, classificada como "ÓTIMA", com métricas notavelmente altas de fluxo de caixa e crescimento.
Pacientes tratados com pociredir também demonstraram melhorias em marcadores-chave de hemólise, incluindo uma diminuição média de 37% na bilirrubina indireta e uma diminuição média de 28% na lactato desidrogenase. A concentração média de hemoglobina aumentou 0,9 g/dL em relação ao valor basal.
A proporção de células F, ou glóbulos vermelhos contendo HbF, aumentou de uma média de 34% no início para 67% após 12 semanas de tratamento, o que a empresa descreveu como consistente com a indução pan-celular de HbF.
O ensaio também mostrou uma tendência à redução das taxas de CVO em comparação com a frequência de CVO dos pacientes nos 6-12 meses anteriores à inscrição, com 8 dos 16 pacientes não relatando CVOs durante o período de tratamento de 12 semanas.
O pociredir foi geralmente bem tolerado, sem eventos adversos graves relacionados ao tratamento relatados. Todos os eventos adversos relacionados ao tratamento foram de Grau 1.
Wally Smith, M.D., Diretor do Programa de Anemia Falciforme para Adultos da VCU, chamou os resultados de "impressionantes e encorajadores" no comunicado à imprensa.
O pociredir recebeu designação Fast Track da FDA e Designação de Medicamento Órfão para o tratamento da AF. A empresa planeja compartilhar observações adicionais após a conclusão do período de acompanhamento de 4 semanas em uma futura reunião médica. Com preços-alvo dos analistas variando de US$ 4 a US$ 12 e o próximo relatório de ganhos previsto para 6 de agosto, investidores que buscam insights mais profundos podem acessar análises abrangentes através do InvestingPro, que oferece ProTips exclusivos e métricas financeiras detalhadas para mais de 1.400 ações americanas.
Em outras notícias recentes, a Fulcrum Therapeutics reportou seus resultados do 1º tri de 2025, revelando um prejuízo líquido de US$ 17,7 milhões, o que marca uma melhoria em relação ao prejuízo de US$ 26,9 milhões no 1º tri de 2024. A empresa está se preparando para apresentar resultados preliminares da coorte de dose de 12 mg de seu ensaio de Fase 1b PIONEER do pociredir para anemia falciforme. Esta apresentação está agendada para 29.07, apresentando insights da gestão da Fulcrum e notáveis especialistas na área. Analistas da Cantor Fitzgerald mantiveram uma classificação acima da média para a Fulcrum, citando potencial de valorização para seu tratamento de anemia falciforme. Enquanto isso, a Leerink Partners elevou as ações da Fulcrum para Superar, estabelecendo um novo preço-alvo de US$ 12,00, com base em resultados promissores observados no ensaio de anemia falciforme. Espera-se que os dados da coorte de 12 mg estejam disponíveis no início do 3º tri de 2025, com resultados adicionais de uma coorte de 20 mg esperados para o final do ano. Apesar de uma ligeira falha nas previsões de LPA, os avanços estratégicos da Fulcrum em seu programa principal para anemia falciforme foram destacados como um desenvolvimento positivo.
Essa notícia foi traduzida com a ajuda de inteligência artificial. Para mais informação, veja nossos Termos de Uso.