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CAMBRIDGE, Mass. - A Intellia Therapeutics, Inc. (NASDAQ:NTLA), uma empresa de biotecnologia com valor de mercado de US$ 1,33 bilhões, anunciou na quinta-feira que completou o recrutamento de pacientes em seu estudo global de Fase 3 HAELO de lonvoguran ziclumeran (lonvo-z) para tratamento de angioedema hereditário (HAE). De acordo com dados do InvestingPro, a empresa mantém um balanço sólido com mais caixa do que dívida, embora atualmente esteja experimentando uma rápida queima de caixa, típica de empresas de biotecnologia em fase clínica.
A empresa recrutou participantes em nove meses desde a dosagem do primeiro paciente, com quase metade vindo dos Estados Unidos. O estudo está avaliando a eficácia e segurança da terapia investigacional de edição genética baseada em CRISPR em pelo menos 60 adultos e adolescentes com HAE Tipo I ou Tipo II. A ação tem mostrado forte impulso recentemente, com dados do InvestingPro mostrando um retorno de preço de 35% nos últimos seis meses, embora os investidores devam observar as significativas métricas de volatilidade da empresa.
A Intellia espera divulgar dados preliminares do estudo no primeiro semestre de 2026 e planeja submeter um pedido de licença biológica (BLA) no segundo semestre de 2026. Se aprovada, a empresa prevê um lançamento nos EUA no primeiro semestre de 2027.
"Com base nos resultados do estudo de Fase 1/2, o lonvo-z mostra grande promessa para transformar positivamente o paradigma de tratamento do HAE", disse Aleena Banerji, Professora da Harvard Medical School e investigadora principal do HAELO, segundo o comunicado à imprensa.
O estudo HAELO é um ensaio randomizado, duplo-cego, controlado por placebo, onde os pacientes recebem uma única infusão de 50 mg de lonvo-z ou placebo em uma proporção de 2:1. Os principais desfechos incluem o número de ataques de HAE e pacientes que alcançam status livre de ataques da semana 5 até a semana 28.
O lonvo-z foi projetado para inativar o gene calicreína B1 para prevenir ataques de HAE. A terapia recebeu múltiplas designações regulatórias, incluindo Designação de Medicamento Órfão e RMAT da FDA.
O HAE é uma doença genética rara que afeta aproximadamente uma em cada 50.000 pessoas. Os tratamentos atuais frequentemente requerem administração por toda a vida através de vias intravenosas, subcutâneas ou orais.
A Intellia também planeja apresentar dados adicionais do estudo de Fase 1/2 no quarto trimestre de 2025.
As informações neste artigo são baseadas em um comunicado à imprensa da empresa.
Em outras notícias recentes, a Intellia Therapeutics divulgou seus resultados do segundo trimestre de 2025, superando as expectativas dos analistas. A empresa registrou um lucro por ação de -0,98, melhor que os -1,03 previstos, e alcançou receita de US$ 14,24 milhões, excedendo os US$ 11,99 milhões antecipados. A Guggenheim ajustou seu preço-alvo para a Intellia Therapeutics para US$ 14, reduzindo de US$ 45, enquanto manteve a classificação de Compra, refletindo projeções revisadas de vendas máximas para seus programas clínicos. O Wells Fargo também reduziu seu preço-alvo para US$ 45 de US$ 50, mantendo uma classificação acima da média, e observou o cronograma de desenvolvimento atualizado para o tratamento da Intellia para ATTR-PN. A Leerink Partners diminuiu seu preço-alvo para US$ 41 de US$ 42, mantendo a classificação de Desempenho Superior, após o recente relatório de ganhos da Intellia e comentários da administração. Esses desenvolvimentos destacam ajustes contínuos nas expectativas dos analistas e cronogramas para os principais projetos da empresa.
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