WORCESTER, Mass. - A Mustang Bio, Inc. (NASDAQ:MBIO), uma empresa biofarmacêutica em estágio clínico, recebeu a designação de Medicamento Órfão da Food and Drug Administration (FDA) dos Estados Unidos para seu MB-108, um vírus oncolítico do herpes simplex tipo 1 (HSV-1), destinado ao tratamento de glioma maligno, incluindo glioblastoma recorrente (GBM) e astrocitomas de alto grau.
A designação de Medicamento Órfão é concedida a tratamentos para doenças raras que afetam menos de 200.000 pessoas nos EUA, oferecendo incentivos como créditos fiscais para custos de ensaios clínicos, isenções de taxas de usuário de medicamentos prescritos e potencialmente sete anos de exclusividade de mercado após a aprovação.
O Presidente e CEO da Mustang Bio, Manuel Litchman, M.D., expressou a importância desta designação, enfatizando o compromisso da empresa em avançar o MB-108 como uma potencial opção de tratamento para pacientes com glioma maligno. A empresa também planeja solicitar a designação de Medicamento Órfão para o MB-101, sua terapia de células CAR-T direcionada ao IL13Rα2, no tratamento de gliomas malignos.
Dados pré-clínicos apresentados na Reunião Anual da American Association for Cancer Research (AACR) de 2022 apoiaram a combinação de MB-108 e MB-101 para potencialmente melhorar os resultados clínicos para GBM recorrente. A estratégia envolve o uso de MB-108 para modificar o microambiente tumoral e melhorar a eficácia da terapia de células CAR-T MB-101. Ensaios clínicos iniciais mostraram que a administração dessas terapias é bem tolerada em pacientes com GBM recorrente.
Os ensaios clínicos de Fase 1 em andamento para MB-101 no City of Hope e MB-108 na Universidade do Alabama em Birmingham continuam a recrutar pacientes. O desenvolvimento do programa MB-109, que combina tanto MB-101 quanto MB-108, está condicionado a financiamento adicional ou parcerias estratégicas.
A Mustang Bio, fundada pela Fortress Biotech, Inc. (NASDAQ:FBIO), concentra-se no desenvolvimento de terapias celulares para cânceres de difícil tratamento. As ações da empresa estão registradas na SEC, e ela faz parcerias com importantes instituições médicas para avançar no desenvolvimento de terapias CAR-T.
Este artigo de notícias é baseado em um comunicado à imprensa.
Em outras notícias recentes, o tratamento para rosácea da Fortress Biotech, Emrosi™, recebeu aprovação da FDA, marcando um marco significativo nas ofertas dermatológicas da empresa. O medicamento, desenvolvido em parceria com a Dr. Reddy's Laboratories, demonstrou superioridade significativa na redução da contagem total de lesões inflamatórias em dois ensaios clínicos de Fase 3. A empresa espera que o Emrosi™ esteja disponível no mercado dos EUA no final do primeiro trimestre ou início do segundo trimestre de 2025.
A Fortress Biotech recentemente garantiu aproximadamente 8 milhões de dólares com vendas de ações e colocações privadas e entrou em um acordo de empréstimo de 50 milhões de dólares com a Oaktree Capital Management. A empresa relatou uma receita no segundo trimestre de 14,9 milhões de dólares, superando ligeiramente as previsões de consenso.
Em resposta a esses desenvolvimentos, os analistas da Roth/MKM elevaram o preço-alvo da Fortress Biotech de 10,00 dólares para 13,00 dólares, mantendo a classificação de Compra. A subsidiária da empresa, Mustang Bio, garantiu cerca de 4 milhões de dólares com exercícios de warrants e anunciou uma oferta de ações e colocação privada que deve render aproximadamente 2,5 milhões de dólares. A Mustang Bio também relatou resultados positivos de um ensaio clínico de Fase 1/2 do MB-106, uma terapia de células CAR-T para um câncer de sangue raro. Estes são desenvolvimentos recentes para a Fortress Biotech e Mustang Bio.
Insights do InvestingPro
Para fornecer contexto adicional à recente designação de Medicamento Órfão da FDA para o MB-108 da Mustang Bio, vale a pena examinar a saúde financeira de sua empresa-mãe, Fortress Biotech, Inc. (NASDAQ:FBIO). De acordo com os dados do InvestingPro, a Fortress Biotech tem uma capitalização de mercado de 48,51 milhões de dólares, refletindo sua posição como uma empresa biofarmacêutica de pequeno porte.
A receita da empresa nos últimos doze meses até o segundo trimestre de 2023 foi de 82,62 milhões de dólares, com um crescimento de receita de 31,68% no mesmo período. Este crescimento é particularmente notável dado o ambiente desafiador para empresas de biotecnologia. No entanto, é importante notar que a Fortress Biotech está atualmente operando com prejuízo, com um lucro bruto negativo de 15,1 milhões de dólares e uma margem de lucro operacional de -115,07%.
As dicas do InvestingPro destacam alguns aspectos-chave da situação financeira da Fortress Biotech. A empresa está "queimando caixa rapidamente", o que não é incomum para empresas biofarmacêuticas que investem pesadamente em pesquisa e desenvolvimento. Além disso, os analistas preveem um declínio nas vendas no ano atual, o que pode impactar a capacidade da empresa de financiar ensaios clínicos em andamento, incluindo aqueles para as terapias promissoras da Mustang Bio.
Também vale notar que os movimentos do preço das ações da Fortress Biotech são bastante voláteis, o que é típico para ações de biotecnologia de pequeno porte, especialmente aquelas com produtos em pipeline em estágios clínicos. Esta volatilidade pode ser influenciada por notícias como a recente designação de Medicamento Órfão para o MB-108.
Para investidores interessados em uma análise mais abrangente, o InvestingPro oferece 8 dicas adicionais para a Fortress Biotech, fornecendo uma compreensão mais profunda da saúde financeira e posição de mercado da empresa.
Essa notícia foi traduzida com a ajuda de inteligência artificial. Para mais informação, veja nossos Termos de Uso.