Ocugen administra primeira dose em paciente do estudo de fase 2/3 para doença de Stargardt

Publicado 18.07.2025, 08:07
Ocugen administra primeira dose em paciente do estudo de fase 2/3 para doença de Stargardt

MALVERN, Pa. - A Ocugen, Inc. (NASDAQ:OCGN), uma empresa biofarmacêutica em estágio clínico com capitalização de mercado de US$ 292 milhões, anunciou na sexta-feira que administrou a primeira dose em um paciente no seu ensaio clínico GARDian3 de Fase 2/3 para OCU410ST, uma terapia gênica candidata para a doença de Stargardt. A empresa mantém uma posição de liquidez saudável com um índice de liquidez corrente de 2,6, embora dados da InvestingPro mostrem que atualmente está consumindo caixa com um EBITDA de -US$ 54,34 milhões nos últimos doze meses.

O estudo avaliará o OCU410ST, que utiliza uma plataforma de entrega AAV para a administração retiniana do gene RORA, em 51 participantes diagnosticados com doença de Stargardt. Destes, 34 receberão uma injeção sub-retiniana única no olho com pior acuidade visual, enquanto 17 servirão como controles não tratados.

O objetivo principal é avaliar a redução no tamanho da lesão atrófica, com endpoints secundários incluindo melhorias na melhor acuidade visual corrigida e acuidade visual em baixa luminância em comparação com os controles.

De acordo com o comunicado da empresa, o ensaio de Fase 2/3 baseia-se nos resultados da Fase 1 que mostraram um crescimento de lesão 48% mais lento no acompanhamento de 12 meses em olhos tratados em comparação com olhos não tratados, e uma melhora estatisticamente significativa na acuidade visual.

"Tratar o primeiro paciente com esta nova terapia gênica no estudo GARDian3 é um momento de orgulho e esperança para nossa equipe e para as famílias afetadas pela doença de Stargardt", disse Victor H. Gonzalez, MD, Investigador Principal e cirurgião de retina no Valley Retina Institute.

A doença de Stargardt, a forma mais comum de degeneração macular hereditária, afeta aproximadamente 100.000 pessoas nos EUA e Europa, e 1 milhão em todo o mundo, segundo a empresa. A condição tipicamente se desenvolve durante a infância ou adolescência e causa perda progressiva de visão devido à degeneração das células fotorreceptoras na mácula.

A Ocugen planeja submeter um pedido de Licença de Produtos Biológicos para OCU410ST em 2027, marcando seu segundo programa clínico em estágio avançado.

Em outras notícias recentes, a Ocugen, Inc. recebeu uma extensão de 180 dias da Nasdaq Stock Market para atender ao requisito mínimo de preço de oferta de fechamento de US$ 1,00 por ação para continuar listada. Esta extensão permite à empresa até 29 de dezembro de 2025 para cumprir com a Regra de Listagem 5550(a)(2) da Nasdaq. Em um desenvolvimento significativo, a Ocugen anunciou um acordo de fusão entre sua subsidiária OrthoCellix e a Carisma Therapeutics Inc., visando criar uma empresa listada na Nasdaq focada em terapia celular regenerativa para doenças ortopédicas. A fusão aproveitará a tecnologia NeoCart da OrthoCellix, que está pronta para entrar em um ensaio clínico de Fase 3.

Adicionalmente, a Ocugen recebeu autorização da FDA dos EUA para iniciar um ensaio de Fase 2/3 para sua terapia para doença de Stargardt, OCU410ST, que mostrou resultados iniciais promissores. A empresa também anunciou um acordo de licenciamento com uma importante empresa farmacêutica coreana para sua terapia gênica OCU400, direcionada à retinite pigmentosa. Este acordo inclui taxas iniciais e marcos de desenvolvimento totalizando US$ 11 milhões, com a Ocugen mantendo as responsabilidades de fabricação. Estes desenvolvimentos recentes refletem os esforços estratégicos da Ocugen para expandir seus tratamentos de terapia gênica e aumentar o valor para os acionistas através de parcerias regionais e avanços clínicos.

Essa notícia foi traduzida com a ajuda de inteligência artificial. Para mais informação, veja nossos Termos de Uso.

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