Primeiro paciente com síndrome de Dravet recebe dose em estudo de Fase 3 de zorevunersen

BEDFORD/CAMBRIDGE, Massachusetts - A Stoke Therapeutics (NASDAQ:STOK), uma empresa de biotecnologia com capitalização de mercado de US$ 715 milhões e classificação de saúde financeira "EXCELENTE" segundo a InvestingPro, e a Biogen (NASDAQ:BIIB) anunciaram na segunda-feira que o primeiro paciente recebeu dose no estudo global de Fase 3 EMPEROR, que avalia o zorevunersen para síndrome de Dravet, um distúrbio epiléptico genético raro.

O ensaio avaliará o oligonucleotídeo antisense investigacional contra um procedimento simulado durante 52 semanas em pacientes com idade entre 2 e 18 anos com variantes confirmadas do gene SCN1A. Os participantes receberão zorevunersen ou um procedimento simulado, com o desfecho primário medindo a mudança na frequência de crises motoras graves na semana 28. A forte posição financeira da empresa, com um índice de liquidez corrente de 8,41 e dívida mínima, a posiciona bem para apoiar este programa clínico crucial.

O zorevunersen visa aumentar a produção da proteína NaV1.1 a partir da cópia não mutada do gene SCN1A, potencialmente tratando a causa subjacente da síndrome de Dravet em vez de apenas gerenciar os sintomas. O medicamento recebeu a Designação de Terapia Inovadora da FDA e status de medicamento órfão dos reguladores americanos e europeus.

"Dada a gravidade desta doença e as limitações dos tratamentos atuais, as reduções substanciais e duradouras nas crises e as melhorias contínuas na cognição e comportamento reforçam nossa crença de que o zorevunersen pode melhorar os resultados para pacientes com síndrome de Dravet", disse Barry Ticho, Diretor Médico da Stoke Therapeutics, no comunicado à imprensa.

O estudo EMPEROR foi iniciado nos Estados Unidos, Reino Unido e Japão, com planos de expansão para a Europa. Os desfechos secundários principais incluem durabilidade da redução de crises na semana 52 e mudanças no comportamento e cognição medidas pelos subdomínios Vineland-3.

A síndrome de Dravet afeta aproximadamente 38.000 pessoas nos EUA, Reino Unido, UE-4 e Japão, segundo estimativas da empresa. A condição causa convulsões graves e comprometimentos cognitivos e comportamentais significativos, com mais de 90% dos pacientes continuando a ter crises apesar dos tratamentos atuais.

Sob seu acordo de colaboração, a Stoke mantém direitos comerciais na América do Norte, enquanto a Biogen detém direitos para o resto do mundo. O mercado respondeu positivamente ao progresso da Stoke, com a ação ganhando quase 27% nos últimos seis meses. A análise da InvestingPro revela forte apoio dos analistas, com múltiplos insights adicionais disponíveis para assinantes, incluindo métricas detalhadas de avaliação e projeções de crescimento.

Em outras notícias recentes, a Stoke Therapeutics chamou atenção com vários desenvolvimentos. A empresa recebeu classificação de Compra da Jefferies, que estabeleceu um preço-alvo de US$ 30, citando o potencial de seu medicamento para epilepsia, zorevunersen, antes dos dados do ensaio clínico de Fase III esperados para o segundo semestre de 2027. A H.C. Wainwright também manteve a classificação de Compra, ajustando seu preço-alvo para US$ 35 de US$ 47 após a Stoke anunciar que o ensaio de Fase 3 EMPEROR começaria por volta do segundo trimestre de 2025. Este ensaio é crucial para validar dados de um estudo de extensão aberto que mostrou melhorias significativas em pacientes tratados com zorevunersen. Os dados do OLE revelaram que o medicamento não apenas reduz a frequência de convulsões, mas também impacta positivamente o comportamento e a cognição em pacientes com síndrome de Dravet. Essas descobertas foram baseadas em um regime envolvendo uma dose de carga de 70 mg seguida por uma dose de manutenção de 45 mg, potencialmente levando a uma redução de 80-87% na frequência de convulsões ao longo de oito meses. Tanto a Jefferies quanto a H.C. Wainwright destacam o potencial do medicamento no competitivo mercado da síndrome de Dravet.

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