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A REGENXBIO Inc. (NASDAQ:RGNX), cuja ação subiu mais de 12% na última semana e parece subvalorizada de acordo com as métricas de Valor Justo do InvestingPro, anunciou dados preliminares de seu ensaio clínico de Fase I/II AFFINITY DUCHENNE, indicando resultados positivos funcionais, de segurança e biomarcadores para o RGX-202, sua terapia gênica investigacional para distrofia muscular de Duchenne (DMD). A empresa compartilhou que os participantes que receberam a terapia no nível de dose 2 mostraram melhor desempenho em medidas funcionais e superaram os controles externos de histórico natural aos 9 e 12 meses após o tratamento.
Os dados funcionais, particularmente a Avaliação Ambulatorial North Star (NSAA) e testes de função cronometrados, sugerem que o RGX-202 pode alterar a trajetória da doença para pacientes com DMD, uma doença muscular grave e progressiva. Os dados de biomarcadores também demonstraram altos níveis de expressão de microdistrofina, uma proteína terapêutica, com um jovem participante mostrando níveis superiores a 118% em comparação ao controle. A empresa mantém uma forte posição financeira com um índice de liquidez corrente de 2,93, indicando ampla liquidez para apoiar seus programas clínicos. A análise do InvestingPro revela que a empresa possui mais caixa do que dívidas em seu balanço.
Os perfis de segurança foram favoráveis, sem eventos adversos graves ou eventos adversos de interesse especial relatados. Os eventos adversos comuns relacionados ao medicamento incluíram sintomas como náusea e vômito, que são esperados com a administração de terapia gênica.
O Diretor Médico da REGENXBIO, Steve Pakola, M.D., expressou otimismo sobre o potencial do RGX-202 para beneficiar pacientes e o compromisso da empresa em buscar aprovação acelerada, com uma submissão de Pedido de Licença Biológica planejada para meados de 2026. O ensaio pivotal está atualmente recrutando participantes nos EUA e Canadá, visando apoiar esta submissão com dados preliminares esperados para o primeiro semestre de 2026.
O RGX-202, projetado para entregar microdistrofina aos músculos esquelético e cardíaco, destaca-se pelo uso de uma construção diferenciada e processo de fabricação proprietário. A missão da empresa é aproveitar a terapia gênica para melhorar vidas, com um pipeline de tratamentos para doenças raras e retinianas.
Esta notícia é baseada em um comunicado à imprensa emitido pela REGENXBIO Inc. e não inclui qualquer verificação independente das alegações. As declarações prospectivas no comunicado à imprensa envolvem riscos e incertezas, incluindo o sucesso de ensaios clínicos em andamento e processos de aprovação regulatória. Embora a empresa tenha registrado prejuízo nos últimos doze meses, analistas do InvestingPro projetam lucratividade para o ano atual, com crescimento de receita previsto em 345%. Descubra mais 8 ProTips exclusivas e análise financeira abrangente no Relatório de Pesquisa Pro, disponível para assinantes do InvestingPro.
Em outras notícias recentes, a Regenxbio Inc . finalizou um acordo de títulos de royalties com a Healthcare Royalty, garantindo US$ 150 milhões adiantados e potencialmente até US$ 250 milhões no total. Esta movimentação financeira visa estender o caixa da empresa até o início de 2027, permitindo que a Regenxbio prossiga com suas atividades em estágio avançado sem diluir o patrimônio dos acionistas. Os fundos apoiarão a potencial aprovação do FDA para o RGX-121 para Mucopolissacaridose II (MPS II), a submissão de um Pedido de Licença Biológica para o RGX-202 para distrofia muscular de Duchenne, e estudos pivotais para o ABBV-RGX-314 para degeneração macular úmida relacionada à idade. Adicionalmente, a Food and Drug Administration dos EUA aceitou o Pedido de Licença Biológica da Regenxbio para o RGX-121 para revisão prioritária, com data-alvo de ação definida para 9 de novembro de 2025. Esta terapia poderia se tornar a primeira terapia gênica para MPS II, oferecendo uma opção de tratamento único para a condição. Analistas da Stifel mantiveram a classificação de Compra para a Regenxbio, reiterando um preço-alvo de US$ 40, e observaram a transição estratégica da empresa em direção à comercialização. Os analistas destacaram a posição financeira fortalecida da Regenxbio e seu potencial para esforços de desenvolvimento sustentados. A parceria estratégica da empresa com a Nippon Shinyaku posiciona a NS Pharma para liderar a comercialização do RGX-121 nos EUA após a aprovação do FDA.
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