WALTHAM, Mass. - A Syndax Pharmaceuticals (NASDAQ:SNDX) anunciou resultados positivos de um ensaio de Fase 2 do revumenib para o tratamento de leucemia mieloide aguda (LMA) com mutação NPM1 (mNPM1) recidivada ou refratária. O ensaio AUGMENT-101 atingiu seu objetivo primário, relatando uma taxa de remissão completa (RC) e RC com recuperação hematológica parcial (RCh) de 23% entre adultos avaliáveis. O ensaio também demonstrou uma taxa de resposta global de 47% em um grupo de pacientes altamente pré-tratados, que incluía 75% com exposição prévia ao venetoclax, um tratamento comum para LMA.
O estudo incluiu 64 pacientes adultos, com idade média de 65 anos, que haviam recebido múltiplas linhas de terapia anteriores. O perfil de segurança foi favorável, com apenas 5% dos pacientes descontinuando devido a eventos adversos relacionados ao tratamento. Os eventos adversos graves mais comuns foram prolongamento do QTc, anemia, neutropenia febril, síndrome de diferenciação e diminuição da contagem de plaquetas.
O CEO da Syndax, Michael A. Metzger, expressou otimismo sobre o potencial do revumenib, particularmente dada a aprovação esperada pela FDA para um tratamento de leucemia relacionado no quarto trimestre de 2024. Com esses dados positivos, a Syndax está se preparando para um pedido suplementar de Novo Medicamento (sNDA) no primeiro semestre de 2025.
O Dr. Eytan M. Stein do Memorial Sloan Kettering Cancer Center destacou a importância desses resultados para uma população de pacientes com opções de tratamento limitadas e prognóstico ruim. Os achados são especialmente encorajadores dado o número de participantes que haviam falhado anteriormente no tratamento com venetoclax.
A empresa planeja apresentar mais dados na Reunião Anual da Sociedade Americana de Hematologia em dezembro de 2024 e iniciar ensaios clínicos adicionais até o final do ano. Esses desenvolvimentos fazem parte dos esforços mais amplos da Syndax para explorar os benefícios clínicos do revumenib para várias leucemias agudas.
Esta notícia é baseada em um comunicado de imprensa da Syndax Pharmaceuticals e não inclui nenhuma verificação independente das afirmações. As informações refletem as expectativas atuais da empresa e podem mudar à medida que mais dados se tornem disponíveis.
Em outras notícias recentes, a Syndax Pharmaceuticals destacou seu progresso financeiro e clínico na teleconferência de resultados do terceiro trimestre de 2024. A empresa anunciou um substancial acordo de royalties de 350 milhões de dólares com a Royalty Pharma para o Niktimvo, visando fortalecer sua posição financeira e auxiliar na comercialização do Niktimvo e revumenib. A aprovação do Niktimvo pela FDA para doença do enxerto contra hospedeiro crônica e a aprovação antecipada do revumenib para leucemia aguda foram destacadas como conquistas notáveis.
A Syndax relatou 399,6 milhões de dólares em caixa em 30 de setembro, com despesas operacionais para o terceiro trimestre de 102,1 milhões de dólares. A orientação para 2024 foi ajustada para 365 milhões a 370 milhões de dólares. A empresa está se preparando para o lançamento comercial do Niktimvo no início do primeiro trimestre de 2025, visando um mercado avaliado entre 1,5 bilhão e 2 bilhões de dólares para o tratamento de terceira linha de DECHc.
Os dados clínicos do revumenib mostram promessa, com planos de apresentação em uma conferência próxima e início de um ensaio pivotal de Fase 3. Apesar da falta de um cronograma específico para a conclusão dos dados do ensaio HOVON, a Syndax está otimista quanto às perspectivas comerciais do Niktimvo e revumenib. Esses desenvolvimentos recentes refletem o compromisso da Syndax com estratégias agressivas de desenvolvimento clínico e comercialização.
Insights do InvestingPro
Os resultados positivos do ensaio de Fase 2 do revumenib da Syndax Pharmaceuticals despertaram o interesse dos investidores, como refletido no desempenho recente das ações da empresa. De acordo com dados do InvestingPro, a SNDX mostrou um forte retorno de 10,61% na última semana e um impressionante retorno de 60,74% no último ano, indicando crescente confiança do mercado no pipeline da empresa.
Apesar desses resultados clínicos encorajadores, é importante notar que a Syndax ainda não é lucrativa. Uma dica do InvestingPro destaca que não se espera que a empresa seja lucrativa este ano, o que é comum para empresas de biotecnologia em estágio de desenvolvimento. No entanto, outra dica do InvestingPro revela que a Syndax possui mais caixa do que dívida em seu balanço, sugerindo uma posição financeira sólida para apoiar os esforços contínuos de pesquisa e desenvolvimento.
A capitalização de mercado da empresa é de 1,86 bilhões de dólares, refletindo o otimismo dos investidores sobre seu potencial. No entanto, com um índice preço/valor contábil de 5,07, a ação pode ser considerada relativamente cara em comparação com seu valor contábil. Essa avaliação poderia ser justificada pelos resultados clínicos promissores e pelo potencial de mercado do revumenib no tratamento da LMA.
Para investidores que buscam uma análise mais abrangente, o InvestingPro oferece 12 dicas adicionais para a Syndax Pharmaceuticals, fornecendo uma compreensão mais profunda da saúde financeira e posição de mercado da empresa.
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