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CRANBURY, N.J. - A Rocket Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: RCKT), uma empresa de biotecnologia especializada em terapias genéticas para doenças raras, anunciou hoje um evento adverso grave (SAE) no ensaio pivotal de Fase 2 do RP-A501, sua terapia genética investigacional para a doença de Danon. O anúncio ocorre enquanto as ações da empresa têm sofrido pressão significativa, com queda de mais de 70% no último ano, de acordo com dados da InvestingPro. Um paciente desenvolveu complicações da síndrome de extravasamento capilar após a recente adição de um novo agente de supressão imunológica ao regime de tratamento. Este agente era exclusivo do programa AAV9-Danon.
Após o evento inicial, a Rocket voluntariamente pausou a dosagem. Em 23 de maio de 2025, a FDA suspendeu o ensaio para avaliação adicional. A empresa relatou com pesar que o paciente afetado faleceu devido a uma infecção sistêmica aguda.
A Rocket está trabalhando ativamente com a FDA, um Comitê Independente de Monitoramento de Segurança de Dados e outros especialistas para priorizar a segurança do paciente e retomar o ensaio. A empresa não forneceu um cronograma para a conclusão do ensaio devido à suspensão clínica.
Gaurav Shah, M.D., CEO da Rocket Pharmaceuticals, expressou o compromisso da empresa em desenvolver terapias genéticas para doenças graves como Danon e transmitiu condolências à família do paciente, cuidadores e equipe clínica. A Rocket continua sua colaboração com a Fundação Danon, que se concentra em pesquisa e apoio ao paciente.
O ensaio de Fase 2, com detalhes em www.clinicaltrials.gov (NCT06092034), visa estabelecer a eficácia e segurança do RP-A501 em pacientes com doença de Danon, medindo melhorias na expressão da proteína LAMP2 e reduções na massa ventricular esquerda.
Em 31 de março de 2025, a Rocket relatou ter US$ 318,2 milhões em dinheiro, equivalentes de caixa e investimentos. A empresa planeja reduzir os gastos em dinheiro e estender seu financiamento operacional até 2027, sem considerar qualquer renda potencial de Vouchers de Revisão Prioritária. A análise da InvestingPro mostra que a empresa mantém um forte índice de liquidez corrente de 9,19, com ativos líquidos excedendo significativamente as obrigações de curto prazo. No entanto, com um EBITDA de -US$ 260,11 milhões nos últimos doze meses, a empresa está rapidamente consumindo suas reservas de caixa. Para insights mais profundos sobre a saúde financeira da Rocket e 8 ProTips adicionais, considere explorar o Relatório de Pesquisa Pro abrangente disponível no InvestingPro.
O portfólio mais amplo da Rocket inclui programas cardiovasculares baseados em vetores AAV e programas de hematologia baseados em vetores lentivirais direcionados a várias doenças raras.
Esta notícia é baseada em um comunicado à imprensa. A Rocket realizará uma teleconferência hoje às 9h30 para discussão adicional.
Em outras notícias recentes, a Rocket Pharmaceuticals relatou resultados preliminares promissores de um ensaio clínico de Fase 1 para seu candidato a terapia genética, RP-A601, destinado ao tratamento de uma condição cardíaca rara conhecida como Cardiomiopatia Arritmogênica PKP2. O ensaio, que envolveu três pacientes, mostrou que a terapia foi bem tolerada e pode melhorar a função cardíaca e a qualidade de vida, sem toxicidades limitantes de dose relatadas. Em um desenvolvimento relacionado, a Cantor Fitzgerald aumentou seu preço-alvo para a Rocket Pharmaceuticals de US$ 20,00 para US$ 30,00, mantendo uma classificação acima da média devido aos dados positivos do ensaio RP-A601. A BMO Capital Markets também manteve uma classificação de Outperform para a Rocket Pharmaceuticals, citando potenciais atualizações favoráveis no próximo trimestre como motivo para seu otimismo.
Além disso, a Rocket Pharmaceuticals anunciou a nomeação de Sarbani Chaudhuri como nova Diretora de Assuntos Comerciais e Médicos, trazendo ampla experiência de suas funções anteriores em grandes empresas farmacêuticas. A empresa também recebeu designações de Fast Track e Medicamento Órfão para o RP-A601 nos EUA e na Europa, destacando o potencial significativo da terapia. No entanto, o setor de biotecnologia, incluindo a Rocket Pharmaceuticals, enfrentou recentemente desafios de mercado após a renúncia do principal funcionário de vacinas da FDA, Peter Marks, o que levou a preocupações dos investidores sobre a estabilidade regulatória. Apesar dessas preocupações mais amplas do setor, a Rocket Pharmaceuticals continua focada no avanço de seu pipeline de terapias genéticas para distúrbios raros e complexos.
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