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Introdução e contexto de mercado
A Sangamo Therapeutics (NASDAQ:SGMO) apresentou sua atualização corporativa do 2º tri de 2025 em 7 de agosto, destacando seu foco estratégico em medicamentos genômicos para neurologia enquanto enfrenta desafios financeiros significativos. As ações da empresa fecharam em US$ 0,4826, com queda de 8,93% no dia, e caíram drasticamente de sua máxima de 52 semanas de US$ 3,179, refletindo preocupações dos investidores sobre sua posição de caixa, apesar do progresso científico.
A empresa de medicina genômica está aproveitando sua tecnologia de dedos de zinco e plataforma de entrega AAV para atingir doenças neurológicas com altas necessidades não atendidas, incluindo dor neuropática crônica e doença priônica, enquanto avança programas em estágio avançado para doença de Fabry e hemofilia A.
Progresso do pipeline
O pipeline da Sangamo abrange programas de neurologia de propriedade exclusiva e iniciativas em parceria com grandes empresas farmacêuticas. A empresa fez progressos significativos em vários programas, com diversos marcos importantes previstos para os próximos trimestres.
Como mostrado na seguinte visão geral abrangente do pipeline:
Na área de neurologia, a Sangamo iniciou seu primeiro centro clínico para o estudo STAND de Fase 1/2 do ST-503 para dor neuropática crônica, com a dosagem em pacientes prevista para começar no outono de 2025. O ST-503 tem como alvo o canal de sódio Nav1.7 através da repressão por dedos de zinco do gene SCN9A, potencialmente oferecendo uma abordagem inovadora para o tratamento de dor intratável.
O slide a seguir detalha o programa de dor neuropática crônica e seus marcos previstos:
Além disso, a empresa está avançando com o ST-506 para doença priônica, uma condição neurodegenerativa fatal sem terapias modificadoras da doença aprovadas. As atividades preparatórias para o CTA estão progredindo, com submissão prevista para meados de 2026.
O programa de doença priônica utiliza a tecnologia de repressor de dedos de zinco da Sangamo para reduzir a expressão da proteína priônica, como ilustrado aqui:
Talvez o programa mais avançado seja o isaralgagene civaparvovec (ST-920) para doença de Fabry, que relatou resultados positivos de primeira linha do estudo de registro STAAR. A empresa planeja submeter um Pedido de Licença Biológica (BLA) no 1º tri de 2026.
Plataforma tecnológica
A vantagem competitiva da Sangamo vem de sua tecnologia proprietária de regulação epigenética por dedos de zinco combinada com sua plataforma de entrega por cápside AAV. O cápside STAC-BBB da empresa demonstrou penetração superior da barreira hematoencefálica em comparação com AAVs convencionais, permitindo entrega ampla por todo o sistema nervoso central.
A imagem a seguir ilustra as capacidades aprimoradas de entrega cerebral do STAC-BBB em comparação com abordagens convencionais:
Esta tecnologia é particularmente valiosa para aplicações neurológicas, pois permite a entrega intravenosa não invasiva ao cérebro, potencialmente superando um grande obstáculo no tratamento de distúrbios do SNC.
A tecnologia de dedos de zinco da Sangamo oferece várias vantagens sobre abordagens concorrentes de medicina genômica, como mostrado nesta análise comparativa:
Dados pré-clínicos demonstram a eficácia da abordagem da Sangamo em modelos relevantes de doenças. Por exemplo, em um modelo de camundongo com doença priônica, os repressores de dedos de zinco estenderam significativamente a sobrevivência, mesmo quando administrados após o início dos sintomas:
Da mesma forma, o programa ST-506 para doença priônica mostrou segurança e eficácia promissoras em primatas não humanos, com níveis de repressão priônica iguais ou superiores àqueles associados à extensão da sobrevivência em camundongos:
Posição financeira
Apesar dos avanços tecnológicos, a Sangamo enfrenta desafios financeiros significativos. Em 30 de junho de 2025, a empresa relatou US$ 38,3 milhões em caixa e equivalentes de caixa, com uma previsão de recursos até o quarto trimestre de 2025. A empresa levantou aproximadamente US$ 21 milhões em receitas líquidas de uma oferta pública de ações no 2º tri.
A estratégia financeira da Sangamo depende fortemente de potenciais pagamentos de marcos de parceiros, com até US$ 4,6 bilhões em potenciais marcos futuros e taxas de exercício se todas as opções e alvos forem exercidos. Até o momento, a empresa recebeu US$ 88 milhões em dinheiro de parceiros.
A empresa relatou US$ 33,0 milhões em despesas operacionais não-GAAP para o 2º tri de 2025 e forneceu orientação de despesas operacionais não-GAAP para o ano inteiro de US$ 125-145 milhões.
Parcerias estratégicas
Parcerias com grandes empresas farmacêuticas representam uma validação importante da tecnologia da Sangamo e uma potencial fonte de financiamento não dilutivo. Os parceiros atuais incluem Genentech, Astellas, Lilly e Takeda, abrangendo múltiplos alvos neurológicos.
A imagem a seguir mostra as capacidades de transdução cerebral que atraíram essas parcerias:
Essas colaborações fornecem tanto validação quanto potencial suporte financeiro, com a Sangamo destacando que a adesão dos parceiros valida a ciência enquanto fornece capital não dilutivo para avançar seu pipeline. O acordo da empresa com a Lilly, anunciado no início de 2025, poderia potencialmente valer até US$ 1,4 bilhão em pagamentos de marcos.
Perspectivas e desafios
A Sangamo enfrenta um período crítico enquanto equilibra avanços científicos promissores com restrições financeiras. O foco de curto prazo da empresa inclui:
1. Dosagem do primeiro paciente no ensaio de dor neuropática crônica ST-503 no outono de 2025
2. Preparação para submissão do CTA para ST-506 em doença priônica até meados de 2026
3. Submissão de um BLA para isaralgagene civaparvovec na doença de Fabry no 1º tri de 2026
No entanto, com recursos financeiros que se estendem apenas até o 4º tri de 2025, garantir financiamento adicional permanece uma prioridade. O desempenho das ações da empresa sugere ceticismo dos investidores sobre sua capacidade de preencher a lacuna entre os recursos atuais e potenciais pagamentos futuros de marcos.
A queda de 42,35% nas ações após a teleconferência de resultados do 1º tri de 2025, conforme relatado em cobertura anterior, destaca as preocupações do mercado sobre a sustentabilidade financeira da Sangamo, apesar de sua promessa tecnológica. A empresa precisará demonstrar progresso claro em seus programas clínicos e potencialmente garantir parcerias ou financiamentos adicionais para restaurar a confiança dos investidores.
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Apresentação completa: