CHARLESTOWN, Mass. - A Solid Biosciences Inc. (NASDAQ:SLDB), uma empresa de biotecnologia com capitalização de mercado de 130,65 milhões de dólares, recebeu a designação Fast Track da Agência de Alimentos e Medicamentos dos EUA (FDA) para seu candidato a terapia gênica SGT-212, destinado ao tratamento da ataxia de Friedreich (AF), uma grave doença neurodegenerativa genética. A decisão da FDA, anunciada hoje, segue o anúncio anterior da empresa em 07.01.2025, de que havia recebido a aprovação da FDA para o Novo Medicamento em Investigação (IND) do SGT-212. De acordo com a análise do InvestingPro, a empresa atualmente é negociada a 3,27 dólares e parece estar ligeiramente subvalorizada com base nos cálculos de Valor Justo.
A designação Fast Track é projetada para acelerar o processo de desenvolvimento e revisão de novas terapias que tratam condições graves e atendem a necessidades médicas não satisfeitas. Com esse status, a Solid Biosciences se beneficiará de uma maior comunicação com a FDA e poderá se qualificar para uma revisão prioritária no futuro. Os dados do InvestingPro mostram que a empresa mantém uma forte posição de liquidez com um índice de liquidez corrente de 7,85 e possui mais caixa do que dívidas em seu balanço, embora atualmente esteja queimando caixa a uma taxa notável.
O SGT-212 é único em sua abordagem para tratar a AF, pois fornece o gene da frataxina de comprimento total através de infusões tanto no núcleo dentado (IDN) quanto intravenosas (IV). Essa entrega por dupla via visa restaurar níveis terapêuticos da proteína frataxina, que é deficiente em pacientes com AF, potencialmente interrompendo a progressão dos sintomas da doença. Esses sintomas incluem problemas neurológicos, doenças cardíacas e outros problemas sistêmicos, sendo as complicações cardíacas a principal causa de morte entre os pacientes com AF.
Bo Cumbo, Presidente e CEO da Solid Biosciences, expressou otimismo de que o SGT-212 poderia abordar todo o espectro de sintomas da AF e fornecer uma opção de tratamento muito necessária para aqueles afetados por essa doença debilitante.
O ensaio clínico de Fase 1b planejado, com início previsto para o segundo semestre de 2025, será um estudo pioneiro em humanos avaliando a segurança e tolerabilidade do SGT-212 em pacientes adultos com AF, tanto não ambulatoriais quanto ambulatoriais. Os participantes serão monitorados por cinco anos após o tratamento.
Jessie Hanrahan, Ph.D., Diretora de Regulação da Solid Biosciences, reconheceu o reconhecimento da FDA das necessidades não atendidas dentro da comunidade de AF e o potencial do SGT-212 para causar um impacto significativo.
A ataxia de Friedreich afeta aproximadamente 5.000 pessoas nos Estados Unidos e 15.000 na Europa. Atualmente, não existem tratamentos que possam curar ou interromper a progressão da doença.
A Solid Biosciences, uma empresa dedicada à medicina genética de precisão, está desenvolvendo uma série de terapias gênicas visando doenças neuromusculares e cardíacas raras. A empresa também está trabalhando em reguladores genéticos e tecnologias que poderiam avançar amplamente a entrega de terapia gênica.
Esta notícia é baseada em um comunicado à imprensa da Solid Biosciences Inc.
Em outras notícias recentes, a Solid Biosciences tem sido o foco de várias avaliações de analistas e parcerias estratégicas. A Truist Securities iniciou a cobertura da empresa com uma classificação de Compra e um preço-alvo de 16 dólares, destacando o potencial de valorização de seu estudo em andamento de Fase 1/2 do SGT-003 na distrofia muscular de Duchenne. A JMP Securities também iniciou a cobertura com uma classificação de Desempenho de Mercado, reconhecendo o potencial da Solid Biosciences em terapia gênica e capacidades de engenharia de capsídeos.
A empresa recentemente recebeu aprovação da Food and Drug Administration dos EUA para seu pedido de Novo Medicamento em Investigação para o SGT-212, um candidato a terapia gênica para ataxia de Friedreich. A Solid Biosciences planeja iniciar um ensaio clínico de Fase 1b no segundo semestre de 2025 para avaliar a segurança e tolerabilidade do SGT-212.
Além disso, a Solid Biosciences entrou em uma colaboração exclusiva com a Mayo Clinic para desenvolver terapias gênicas visando condições cardíacas genéticas. Esta parceria concede à empresa licenças mundiais exclusivas para a plataforma de terapia gênica de Supressão-Substituição da Mayo Clinic e vários programas de terapia gênica cardíaca. Esses desenvolvimentos sublinham os esforços contínuos da empresa para avançar suas tecnologias de terapia gênica e potencialmente comercializar suas capacidades de engenharia de capsídeos.
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