As ações da Alnylam Pharma (ALNY) caíram 11,5% na sexta-feira após a divulgação dos resultados do estudo HELIOS-B de Fase 3 do vutrisiran, apesar do estudo ter atingido todos os endpoints primários e secundários.
O tratamento terapêutico investigacional de RNAi, destinado ao tratamento da amiloidose ATTR com cardiomiopatia (ATTR-CM), demonstrou reduzir o risco de morte e eventos cardiovasculares em 28% em comparação com o placebo na população geral.
No entanto, o mercado reagiu negativamente aos resultados.
Em contraste, as ações da BridgeBio Pharma Inc. (BBIO) subiram 12%, já que os investidores podem ter percebido os resultados como um fortalecimento do cenário competitivo para tratamentos de ATTR-CM, onde a BridgeBio também é um player importante.
A Alnylam destacou o potencial do vutrisiran para se tornar um novo padrão de tratamento, especialmente para pacientes nos estágios iniciais de ATTR-CM, onde o tratamento precoce pode preservar melhor a capacidade funcional e a qualidade de vida.
Embora o Diretor Médico da Alnylam, Pushkal Garg, tenha enfatizado os avanços significativos na sobrevivência e na redução de hospitalizações cardiovasculares, a resposta do mercado sugere cautela em relação ao impacto futuro do medicamento em um campo altamente competitivo.
"Com este estudo, demonstramos que a rápida redução da TTR tóxica observada com o vutrisiran melhora a sobrevivência e reduz as hospitalizações cardiovasculares e a progressão da doença em comparação com o placebo, com benefícios observados consistentemente em todas as populações e independentemente do uso de estabilizadores de base", disse Pushkal Garg, Diretor Médico da Alnylam.
"Embora os resultados ainda não tenham sido revisados por uma autoridade regulatória, os dados que compartilhamos hoje sugerem que o vutrisiran tem o potencial de se tornar um novo tratamento padrão para ATTR-CM, uma doença progressiva e ultimamente fatal com opções de tratamento limitadas."
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