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Investing.com -- As ações da Fulcrum Therapeutics Inc (NASDAQ:FULC) reverteram os ganhos iniciais e caíram 17% na terça-feira após a empresa anunciar resultados da coorte de dose de 12 mg de seu ensaio clínico de Fase 1b PIONEER do pociredir para anemia falciforme.
A empresa biofarmacêutica sediada em Cambridge, Massachusetts, relatou que o ensaio mostrou uma indução média absoluta de hemoglobina fetal de 8,6% em relação ao valor basal após 12 semanas de tratamento, com 7 dos 16 pacientes atingindo níveis absolutos de HbF superiores a 20%. Apesar desses resultados, que a empresa caracterizou como "positivos", os investidores aparentemente viram os dados de forma menos favorável, levando à queda das ações.
O ensaio também demonstrou evidências de indução pan-celular de HbF, com um aumento nas células F de uma média de 34% no início para 67% em 12 semanas. A empresa observou melhorias em marcadores-chave de hemólise, juntamente com um aumento médio de 0,9 g/dL na hemoglobina total, além de tendências encorajadoras na redução de crises vaso-oclusivas em comparação com o valor basal.
"Estamos muito encorajados com esses dados da coorte de 12 mg do ensaio PIONEER e acreditamos que representam um marco importante em nossa missão de transformar o tratamento da anemia falciforme", disse Alex C. Sapir, Presidente e Diretor Executivo da Fulcrum.
A empresa relatou que o pociredir continuou sendo geralmente bem tolerado, sem eventos adversos graves relacionados ao tratamento. Todos os eventos adversos relacionados ao tratamento foram de Grau 1, segundo o comunicado à imprensa.
Até a conclusão da coorte de dose de 12 mg, o pociredir foi administrado em 135 adultos, incluindo 76 indivíduos em múltiplas coortes de dose por até 12 semanas. A Fulcrum indicou que observações adicionais após a conclusão do período de acompanhamento de 4 semanas para a coorte de dose de 12 mg serão compartilhadas em um futuro encontro médico.
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