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Investing.com - As ações da Pharming Group NV (AS:PHAR) subiram mais de 6% na quarta-feira depois que o FDA concedeu Revisão Prioritária para seu pedido suplementar de Novo Medicamento para Joenja (leniolisib) no tratamento de crianças com Síndrome da Quinase Delta 3-Fosfoinositídeo Ativada (APDS) com idades entre 4 e 11 anos.
A Administração de Alimentos e Medicamentos dos EUA estabeleceu uma data-alvo da Lei de Taxas de Usuário de Medicamentos Prescritos (PDUFA) para 31 de janeiro de 2026, antecipando a orientação prévia da empresa biofarmacêutica para uma decisão no primeiro semestre de 2026.
A decisão do FDA segue resultados positivos do estudo de Fase 3 da Pharming anunciados em dezembro de 2024. Se aprovado, o Joenja seria o primeiro e único tratamento indicado para crianças com APDS nesta faixa etária.
A Pharming identificou mais de 50 pacientes com APDS nos Estados Unidos entre as idades de 4 e 11 anos que poderiam ser elegíveis para tratamento após a aprovação.
Isso representa cerca de um quarto de todos os pacientes com APDS atualmente identificados nos EUA, e muitos já estão recebendo Joenja através de vários programas de acesso.
No final de junho, a Pharming relatou que 114 pacientes nos EUA com 12 anos ou mais estavam em terapia paga, gerando US$ 23 milhões em receitas de Joenja no primeiro semestre de 2025.
A RBC Capital Markets prevê vendas estimadas de Joenja em 2030 de US$ 158 milhões para APDS e US$ 186 milhões no total, incluindo receitas ajustadas ao risco de novas indicações.
A corretora observou que, a €0,66 por ação, o Joenja representa aproximadamente 25% da avaliação da soma das partes da Pharming.
Em sua nota de pesquisa, a RBC Capital Markets atribuiu à Pharming um preço-alvo de €2,45, mantendo uma classificação de "superar" com uma designação de "risco especulativo".
Os analistas enfatizaram a potencial importância da expansão do rótulo, afirmando que a aprovação "deve desbloquear ainda mais a população de pacientes tratáveis com Joenja".
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