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As ações da Regenxbio Inc. (NASDAQ:RGNX) dispararam 18,4% na pré-abertura do mercado na terça-feira, após o anúncio de uma parceria estratégica com a Nippon Shinyaku Co., Ltd. para o desenvolvimento e comercialização das terapias gênicas RGX-121 e RGX-111. A colaboração concentra-se em tratamentos para a Mucopolissacaridose II (MPS II), também conhecida como síndrome de Hunter, e a Mucopolissacaridose I (MPS I), ou síndrome de Hurler.
Segundo os termos do acordo, a Regenxbio receberá 110 milhões de dólares no fechamento, com potencial para mais 700 milhões de dólares vinculados a marcos de desenvolvimento, regulatórios e de vendas. O acordo também inclui royalties significativos de dois dígitos sobre as vendas líquidas nos Estados Unidos e na Ásia, que as empresas chamam de "Território Licenciado".
O presidente e CEO da Regenxbio, Curran M. Simpson, expressou entusiasmo com a parceria, enfatizando as forças combinadas de ambas as empresas e o potencial para levar terapias gênicas transformadoras a mercados-chave. Simpson destacou as perspectivas do RGX-121, que pode se tornar a primeira terapia gênica para MPS II com uma possível aprovação da FDA até o final de 2025. Além disso, o RGX-111 mostrou resultados promissores em um estudo de Fase 1/2.
A aliança aproveita a experiência da Regenxbio na fabricação de terapia gênica, enquanto a Nippon Shinyaku cuidará da comercialização de ambos os produtos no Território Licenciado. A Regenxbio mantém o direito de desenvolver e comercializar os produtos fora desse território e manterá todos os direitos sobre quaisquer receitas provenientes da venda do Voucher de Revisão Prioritária (PRV) para o RGX-121 após potencial aprovação.
A transação deve ser concluída até o final do primeiro trimestre de 2025, pendente condições habituais, incluindo aprovações regulatórias. Esta parceria estratégica marca um marco significativo para a Regenxbio, que visa liderar o espaço de terapia gênica para doenças raras, com o apoio das capacidades comerciais da Nippon Shinyaku e seu foco em doenças raras.
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