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Investing.com - As ações da Roche (SIX:ROG) caíram 2% na segunda-feira após a empresa pausar a dosagem de sua terapia genética Elevidys em pacientes não ambulatoriais com distrofia muscular de Duchenne, após dois casos relatados de insuficiência hepática aguda fatal.
Em um comunicado de 15 de junho, a Roche disse que a decisão afeta tanto o uso comercial quanto clínico do tratamento nesta população de pacientes, independentemente da idade.
A dosagem está suspensa em ensaios clínicos e completamente descontinuada em ambientes comerciais.
A medida ocorre após uma reavaliação do perfil de benefício-risco do Elevidys em pacientes não ambulatoriais.
A insuficiência hepática aguda, um risco conhecido de terapias genéticas mediadas por vírus adeno-associados (AAV) como o Elevidys, foi citada como a causa da morte em dois pacientes.
Até o momento, aproximadamente 140 pacientes não ambulatoriais foram tratados com Elevidys globalmente, informou a Roche.
"Estamos profundamente entristecidos pela perda desses dois jovens e estamos trabalhando urgentemente para mitigar quaisquer riscos relacionados ao uso do Elevidys", disse Levi Garraway, diretor médico da Roche. "A segurança do paciente é sempre nossa maior prioridade."
A Agência Europeia de Medicamentos já havia colocado suspensões clínicas temporárias em três ensaios em andamento do Elevidys, Estudos 104, 302 (ENVOL) e 303 (ENVISION), após a primeira fatalidade.
A Roche disse que essas suspensões permanecem em vigor, e a dosagem para o ENVISION agora também está pausada fora da Europa. O uso comercial futuro em pacientes não ambulatoriais não prosseguirá a menos que mitigação adicional de risco seja implementada.
O Elevidys, também conhecido como delandistrogene moxeparvovec, continua disponível para pacientes ambulatoriais, onde o perfil de benefício-risco continua sendo visto como favorável. A Roche afirmou que a orientação de tratamento para este grupo permanece inalterada.
A terapia está aprovada em 10 países e territórios, incluindo Japão, Brasil e os EUA. A Roche co-desenvolve o Elevidys com a Sarepta Therapeutics (NASDAQ:SRPT) sob um acordo de colaboração global assinado em 2019. Enquanto a Roche patrocina o estudo ENVOL, a Sarepta lidera outros ensaios clínicos para o medicamento.
O Elevidys é administrado como uma dose intravenosa única, destinada a fornecer proteína distrofina funcional às células musculares para retardar a progressão da distrofia muscular de Duchenne, um distúrbio genético raro que causa perda muscular progressiva.
A doença afeta 1 em cada 5.000 meninos globalmente e geralmente leva à perda de mobilidade e morte prematura.
Em todo o seu programa clínico e uso no mundo real, mais de 900 indivíduos receberam Elevidys.
A Roche disse que está trabalhando com reguladores, investigadores e profissionais de saúde para informar as partes interessadas e ajustar os cuidados com os pacientes conforme necessário.
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