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Investing.com -- As ações da Rocket Pharmaceuticals Inc (NASDAQ:RCKT) dispararam 15% depois que a Administração de Alimentos e Medicamentos dos EUA (FDA) concedeu a designação de Terapia Avançada de Medicina Regenerativa (RMAT) ao seu candidato de terapia gênica para uma condição cardíaca potencialmente fatal.
A designação foi concedida ao RP-A601, a terapia gênica investigacional baseada em vírus adeno-associado da empresa para cardiomiopatia arritmogênica PKP2 (ACM), uma grave doença de insuficiência cardíaca que pode causar arritmias ventriculares e morte súbita cardíaca. Esta marca a quinta designação RMAT na história da Rocket.
A designação RMAT proporciona benefícios significativos, incluindo orientação intensiva da FDA e revisão acelerada, potencialmente acelerando o caminho da terapia para o mercado. A FDA concedeu a designação com base em dados positivos de segurança e eficácia do ensaio clínico de Fase 1 do RP-A601.
"A designação RMAT da FDA para o RP-A601 representa um avanço significativo para a Rocket e para pacientes que vivem com PKP2-ACM", disse Kinnari Patel, Presidente e Chefe de P&D da Rocket Pharmaceuticals.
Resultados preliminares do ensaio de Fase 1 em andamento mostraram dados iniciais encorajadores de segurança e eficácia. Todos os três pacientes adultos tratados com uma dose única de RP-A601 demonstraram aumento na expressão da proteína PKP2, com dois pacientes mostrando aumentos de 110% e 398%. Os pacientes também experimentaram melhorias na função ventricular direita, redução de arritmias ventriculares e melhor qualidade de vida.
A terapia foi geralmente bem tolerada, sem toxicidades limitantes de dose relatadas e a maioria dos eventos adversos sendo leves ou moderados e autolimitados.
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