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Investing.com -- As ações da Rocket Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ:RCKT) dispararam 23% depois que a FDA suspendeu uma restrição clínica sobre o estudo pivotal de Fase 2 do RP-A501 da empresa para o tratamento da doença de Danon.
A restrição foi removida em menos de três meses, com a FDA confirmando que a Rocket havia resolvido satisfatoriamente as questões destacadas. A agência autorizou a retomada do estudo com uma dose recalibrada de 3,8 x 10¹³ GC/kg de RP-A501 em três pacientes, que serão tratados sequencialmente com um intervalo mínimo de quatro semanas entre cada tratamento.
Esta dose ajustada está alinhada com a faixa inferior das doses administradas que demonstraram eficácia em vários biomarcadores e endpoints clínicos no estudo de Fase 1. A empresa também implementará um regime imunomodulador revisado que descontinua o uso profilático de um inibidor do complemento C3, mantendo sirolimus, rituximab e esteroides.
Até o momento, seis pacientes com doença de Danon foram tratados no estudo de Fase 2. O ensaio pivotal global, de braço único e multicêntrico visa avaliar um total de 12 pacientes. O estudo avalia a eficácia por meio de um endpoint co-primário baseado em biomarcadores, consistindo em melhorias na expressão da proteína LAMP2 e reduções na massa ventricular esquerda.
O endpoint secundário principal é a alteração na troponina, com endpoints secundários adicionais incluindo peptídeos natriuréticos, Questionário de Cardiomiopatia de Kansas City, classe da Associação Cardíaca de Nova York, sobrevida livre de eventos até 24 meses e eventos de segurança emergentes do tratamento.
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