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Investing.com -- As ações da Spruce Biosciences (NASDAQ:SPRB) dispararam 60% após a empresa anunciar que recebeu a Designação de Terapia Inovadora da Administração de Alimentos e Medicamentos dos EUA (FDA) para sua terapia de substituição enzimática tralesinidase alfa (TA-ERT) para a Síndrome de Sanfilippo Tipo B.
A designação da FDA, que acelera o desenvolvimento e a revisão regulatória para terapias promissoras que abordam condições graves, foi respaldada por dados clínicos integrados de longo prazo mostrando normalização do heparan sulfato com extremidade não redutora no líquido cefalorraquidiano (CSF HS-NRE). Notavelmente, a FDA confirmou que o CSF HS-NRE poderia servir como um biomarcador substituto razoavelmente capaz de prever benefício clínico, potencialmente permitindo aprovação acelerada.
A Spruce Biosciences, uma empresa biofarmacêutica em estágio avançado focada no desenvolvimento de terapias para distúrbios neurológicos, mantém o cronograma para submeter seu pedido de Licença de Produtos Biológicos para TA-ERT no primeiro trimestre de 2026.
"Esta designação destaca o potencial impacto clínico transformador do TA-ERT como a primeira terapia modificadora da doença para tratar MPS IIIB em crianças afetadas por esta condição devastadora", disse Javier Szwarcberg, Diretor Executivo da Spruce Biosciences.
A Síndrome de Sanfilippo Tipo B é uma doença genética ultra-rara e fatal que afeta menos de 1:200.000 pessoas nos Estados Unidos. A condição é caracterizada pela deficiência de N-Acetil-Alfa-Glicosaminidase, uma enzima necessária para a degradação do heparan sulfato nos lisossomos. Atualmente, não existem terapias aprovadas pela FDA para a condição, com o tratamento limitado a cuidados paliativos.
A Designação de Terapia Inovadora fornece à Spruce uma orientação mais intensiva da FDA, colaboração interdisciplinar e elegibilidade para submissão contínua e revisão prioritária, potencialmente acelerando o caminho para o mercado deste tratamento.
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