EXCLUSIVO-Moraes diz que bancos podem ser punidos se aplicarem sanções dos EUA a ativos brasileiros
Investing.com -- A Precision BioSciences (NASDAQ:DTIL) recebeu designações de medicamento órfão do FDA para seus tratamentos com nucleases direcionados à distrofia muscular de Duchenne.
As designações foram concedidas para as nucleases DMD19-20L.431 e DMD35-36L.457 da empresa, administradas por vírus adeno-associado sorotipo 9, que estão sendo desenvolvidas para o tratamento da distrofia muscular de Duchenne.
A designação de medicamento órfão é concedida a medicamentos e produtos biológicos destinados ao tratamento, diagnóstico ou prevenção de doenças raras que afetam menos de 200.000 pessoas nos Estados Unidos. Esse status oferece certos benefícios aos desenvolvedores de medicamentos, incluindo créditos fiscais para ensaios clínicos qualificados e potencial exclusividade de mercado.
A distrofia muscular de Duchenne é um distúrbio genético raro caracterizado por degeneração muscular progressiva e fraqueza devido a alterações em uma proteína chamada distrofina, que ajuda a manter as células musculares intactas.
Essa notícia foi traduzida com a ajuda de inteligência artificial. Para mais informação, veja nossos Termos de Uso.