Sarepta Therapeutics recebe aprovação da FDA para retomar Elevidys para DMD

Publicado 28.07.2025, 17:48

Investing.com - A Administração de Alimentos e Medicamentos dos EUA (FDA) recomendou a suspensão da pausa voluntária do tratamento com terapia gênica Elevidys da Sarepta Therapeutics (NASDAQ:SRPT) para pacientes ambulatoriais com Distrofia Muscular de Duchenne (DMD).

A FDA concluiu que a morte de um menino de 8 anos não estava relacionada ao produto de terapia gênica em si, permitindo que pacientes ambulatoriais voltem a receber o tratamento.

No entanto, a pausa voluntária permanece em vigor para pacientes não ambulatoriais após duas mortes. A FDA afirmou que continuará trabalhando com a Sarepta em relação a este grupo de pacientes.

Elevidys é uma terapia gênica baseada em vetor viral adeno-associado que utiliza a Tecnologia de Plataforma AAVrh74 da Sarepta para tratar DMD, uma condição genética rara caracterizada por fraqueza muscular progressiva causada por um gene defeituoso. O tratamento é administrado como dose única intravenosa.

A negociação das ações da Sarepta Therapeutics foi interrompida após o fechamento do mercado na segunda-feira, antes desta atualização da FDA. As ações haviam caído 20% no último mês e era esperado que se recuperassem quando as negociações fossem retomadas.

A FDA enfatizou que a comunidade de pacientes representa uma voz importante, e a agência continuará ouvindo e respondendo às considerações daqueles afetados pela DMD.

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