Alnylam na Canaccord Genuity: crescimento estratégico e inovação

Na terça-feira, 12 de agosto de 2025, a Alnylam Pharmaceuticals Inc (NASDAQ:ALNY) apresentou na 45ª Conferência Anual de Crescimento da Canaccord Genuity, compartilhando uma visão abrangente de suas iniciativas estratégicas. A empresa destacou o lançamento bem-sucedido do Amvutra para cardiomiopatia ATTR, enquanto também abordou os desafios de pacientes não diagnosticados e a dinâmica competitiva do mercado.

Principais destaques

• O lançamento do Amvutra da Alnylam superou as expectativas com receitas de US$ 492 milhões no primeiro trimestre.
• Aproximadamente 80% dos pacientes com cardiomiopatia ATTR permanecem não diagnosticados globalmente.
• Aprovações regulatórias obtidas na Europa, Brasil e Japão, com lançamentos internacionais esperados para 2026.
• Estudos futuros incluem zalbeceran para hipertensão e melvisiran para doença de Alzheimer.
• Foco no crescimento interno, com abertura para oportunidades externas para aprimoramento de capacidades.

Resultados financeiros

• Lançamento do Amvutra:

- Gerou US$ 492 milhões em receitas no primeiro trimestre completo, superando as estimativas de consenso em 34%.

- A rápida adoção de formulários por sistemas de saúde importantes impulsionou a demanda inicial.

- Metade dos 170 sistemas de saúde prioritários adicionou Amvutra aos seus formulários no 1º tri.

Atualizações operacionais

• Mercado de Cardiomiopatia ATTR:

- Estimativa de 150.000 pacientes nos EUA e 300.000 globalmente afetados.

- 80% dos pacientes permanecem não diagnosticados.

- 10.000 novos pacientes em tratamento anualmente nos EUA; 18.000 globalmente.

- 45.000 pacientes globalmente atualmente tratados com estabilizador.

• Expansão internacional:

- Aprovações regulatórias na Europa, Brasil e Japão.

- Lançamentos fora dos EUA esperados principalmente para 2026.

• Programas em desenvolvimento:

- Zalbeceran (Hipertensão): Resultados do estudo de fase dois CARDIA-3 serão apresentados no Congresso ESC. Estudo de resultados cardiovasculares planejado para o final deste ano.

- Melvisiran (CAA): Ensaio de fase um em andamento, com potencial ensaio de fase dois para Alzheimer até o final do ano.

- Programas Cardiometabólicos: Programa GRB14 para diabetes tipo 2 em andamento; programa ARCB1 para obesidade a ser iniciado antes do final do ano.

Perspectivas futuras

• Amvutra: Posicionado como opção de tratamento de primeira linha para cardiomiopatia ATTR.
• NuCrisiran: Silenciador de RNA de próxima geração com potencial para redução significativa de TTR com dosagem semestral.
• Inovação: Foco contínuo em P&D interno para desenvolver novos medicamentos.
• Política de preços: Monitoramento da política de preços de Nação Mais Favorecida para potencial impacto em lançamentos fora dos EUA.

Destaques da sessão de perguntas e respostas

• Diferenciação: Ênfase na rápida redução de TTR para melhorar os resultados, como demonstrado no estudo HELIOS B.
• Concorrência: Estabelecimento do Amvutra como tratamento de primeira linha, com foco em dados clínicos robustos.
• Terapia combinada: Espera-se que permaneça como monoterapia, com a perda de exclusividade do tafamidis em 2028 potencialmente alterando a dinâmica.
• Oportunidades externas: Foco principalmente no crescimento interno, mas aberto a oportunidades que aprimorem as capacidades existentes.

Em conclusão, para uma compreensão detalhada, os leitores são incentivados a consultar a transcrição completa abaixo.

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