Alnylam na conferência da Citi: sucesso de lançamento e planos futuros

Na quarta-feira, 03 de setembro de 2025, a Alnylam Pharmaceuticals (NASDAQ:ALNY) apresentou na Conferência Back to School de Biofarmacêutica da Citi, enfatizando o lançamento bem-sucedido do Ambutra para cardiomiopatia ATTR. A empresa delineou sua visão estratégica, destacando tanto desenvolvimentos promissores quanto desafios. A discussão incluiu a evolução da tecnologia RNAi da Alnylam e o potencial para crescimento futuro, apesar da concorrência e pressões de preços.

Principais conclusões

• A Alnylam atualizou suas projeções anuais após o lançamento bem-sucedido do Ambutra para cardiomiopatia ATTR.
• A empresa prevê uma diminuição gradual no preço líquido do Ambutra devido a descontos.
• O desenvolvimento do nucleosiran é promissor, sem obrigação de royalties para a Sanofi e com proteção de patente estendida.
• A Alnylam está expandindo sua tecnologia RNAi além do fígado para atingir o SNC, tecido adiposo e músculos.
• A empresa está se preparando para possíveis terapias combinadas com a entrada do tafamidis genérico prevista para cerca de 2028.

Resultados financeiros

• A receita do tratamento para polineuropatia atingiu US$ 1 bilhão no ano passado, crescendo mais de 30%.
• O lançamento do Ambutra levou à atualização das projeções da empresa, com 1.400 pacientes iniciando terapia nos EUA para cardiomiopatia no 2º tri.
• O Ambutra incorre em royalties de 15-30% para a Sanofi, enquanto o nucleosiran se beneficia de 0% de royalties.

Atualizações operacionais

• O mercado de cardiomiopatia de tipo selvagem inclui mais de 300.000 pacientes globais, com apenas 20% atualmente tratados.
• O Ambutra foi integrado com sucesso nos formulários de quase todos os principais sistemas de saúde.
• Estudos de fase 3 para nucleosiran em cardiomiopatia e polineuropatia estão em andamento, com dados esperados até 2030.

Perspectivas futuras

• A Alnylam prioriza o uso de primeira linha do Ambutra para impulsionar o crescimento a longo prazo e manter acesso de primeira linha com pagadores.
• Os dados de polineuropatia do nucleosiran são esperados antes dos dados de cardiomiopatia, por volta de 2030.
• A empresa prevê oportunidades mais amplas de terapia combinada após a entrada do tafamidis genérico.

Destaques da sessão de perguntas e respostas

• A Alnylam está monitorando a dinâmica do mercado ATTR, observando mudanças iniciais e adoção em terapia de primeira linha.
• A retirada do Vyndaqel pela Pfizer é vista como uma decisão comercial, sem impacto nas expectativas de entrada de genéricos.
• Os sistemas de saúde mantêm estoque mínimo, com reduções de preço esperadas para serem graduais.

Em conclusão, o foco estratégico da Alnylam no Ambutra e em seu pipeline mais amplo posiciona a empresa para crescimento futuro. Para um relato detalhado, os leitores podem consultar a transcrição completa da conferência abaixo.

Essa notícia foi traduzida com a ajuda de inteligência artificial. Para mais informação, veja nossos Termos de Uso.