Alnylam no Fórum Bernstein: crescimento estratégico em terapias de RNAi

Publicado 23.09.2025, 10:03
Alnylam no Fórum Bernstein: crescimento estratégico em terapias de RNAi

Na terça-feira, 23 de setembro de 2025, a Alnylam Pharmaceuticals (NASDAQ:ALNY) apresentou no Bernstein Insights: Healthcare Leaders and Disruptors - 2º Fórum Anual de Saúde. A teleconferência, liderada pelo CFO Jeff Poulton, destacou os avanços estratégicos e o desempenho financeiro da empresa. Embora a Alnylam tenha relatado crescimento significativo em sua franquia TTR, desafios permanecem na navegação de um cenário de mercado competitivo.

Principais destaques

  • A receita da franquia TTR da Alnylam viu um aumento de 77% ano a ano, atingindo US$ 544 milhões.
  • O lançamento do AMVUTTRA para cardiomiopatia nos EUA impulsionou um crescimento substancial de receita.
  • A empresa elevou sua orientação de receita líquida de produtos em US$ 600 milhões no ponto médio.
  • A Alnylam está próxima da lucratividade não-GAAP, uma meta estabelecida há cinco anos.
  • A expansão internacional está em andamento, com lançamentos no Japão e Alemanha.

Resultados financeiros

  • Desempenho da franquia TTR:

- A receita global de TTR, combinando ONPATTRO e AMVUTTRA, atingiu US$ 544 milhões.

- A receita nos EUA foi de US$ 383 milhões, com um aumento de US$ 170 milhões em relação ao 1º tri devido ao lançamento de CM.

- A receita estimada de CM nos EUA para o 2º tri foi de US$ 150 milhões, com cerca de 1.400 pacientes em terapia.

- O crescimento da receita de PN foi estável, variando de US$ 15 milhões a US$ 20 milhões trimestre a trimestre.

  • Atualização da orientação de receita:

- A orientação de receita líquida de produtos aumentou em US$ 600 milhões no ponto médio.

- A orientação de receita da franquia TTR agora está entre US$ 2,175 bilhões e US$ 2,275 bilhões.

- Uma redução de preço líquido de dígito médio único é esperada para 2025 em comparação com 2024.

  • Lucratividade:

- A Alnylam está à beira de alcançar a lucratividade não-GAAP.

Atualizações operacionais

  • Lançamento de cardiomiopatia (CM):

- O lançamento de CM nos EUA começou no 2º tri após a aprovação da FDA em março.

- A configuração dos provedores foi concluída rapidamente, principalmente dentro de 170 sistemas de saúde.

- A cobertura das seguradoras foi alcançada em planos Medicare Advantage e comerciais.

  • Expansão geográfica:

- Espera-se que os lançamentos no Japão e Alemanha contribuam significativamente até 2026.

- Está planejada uma expansão adicional para mercados da Europa Ocidental no próximo ano.

Perspectivas futuras

  • Evolução do mercado TTR:

- Espera-se que o mercado permaneça principalmente em monoterapia até o surgimento de genéricos do tafamidis por volta de 2028.

- Após o tafamidis genérico, é previsto um mercado de terapia combinada.

- Projeta-se que o ALN-TTRsc04 (nucerisiran) seja lançado para polineuropatia por volta de 2028 e para cardiomiopatia por volta de 2030.

  • Estratégia de crescimento:

- Foco contínuo no lançamento de CM e penetração no mercado.

- Diversificação através da plataforma de RNAi.

- Investimentos em atividades comerciais, P&D e potencial inovação externa.

Destaques da sessão de perguntas e respostas

  • Dinâmica competitiva:

- A Alnylam está se concentrando no mercado de CM de primeira linha, competindo com o tafamidis.

- Os médicos estão avaliando novos ensaios de produtos entre Alnylam e BridgeBio.

  • Segundo competidor silenciador:

- Espera-se que o produto Ionis AstraZeneca entre no mercado no segundo semestre de 2027.

  • Programa de hipertensão (Zilebesiran):

- O estudo de fase dois mostrou uma redução de pressão arterial de 5 mm de mercúrio aos três meses.

- Um estudo de resultados cardiovasculares com 11.000 pacientes está sendo iniciado.

Os leitores são incentivados a consultar a transcrição completa para insights mais detalhados.

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