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BioMarin na Conferência Global de Saúde da Cantor: insights estratégicos sobre pipeline

Publicado 03.09.2025, 11:25
BioMarin na Conferência Global de Saúde da Cantor: insights estratégicos sobre pipeline
BMRN
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Na quarta-feira, 03 de setembro de 2025, a BioMarin Pharmaceutical Inc. (NASDAQ:BMRN) apresentou na Conferência Global de Saúde da Cantor 2025. O foco estratégico da empresa foi destacado, centrando-se em seu pipeline inovador e estratégias de desenvolvimento de negócios. Embora a BioMarin tenha expressado otimismo sobre os próximos ensaios clínicos e aquisições, reconheceu os desafios de manter o impulso em um mercado competitivo.

Principais destaques

  • A BioMarin está avançando com seu programa BMN 333 para acondroplasia, com um estudo de Fase II/III planejado.
  • A empresa adquiriu o BMN 401 da Inozyme, direcionado à deficiência de ENPP1, com resultados iniciais promissores.
  • O foco estratégico permanece em doenças raras geneticamente definidas, aproveitando a força financeira para aquisições.
  • A BioMarin planeja expandir o uso de Voxogo e BMN 333 para outras indicações de baixa estatura até 2027.

Resultados financeiros

  • A BioMarin prioriza qualidade em vez de quantidade no desenvolvimento de negócios, sem cota definida para acordos.
  • A empresa concentra-se em condições geneticamente definidas, particularmente em áreas de força existente, como condições esqueléticas e terapias de reposição enzimática.
  • A BioMarin pretende usar sua presença global para identificar e tratar eficientemente pacientes com doenças raras em todo o mundo.

Atualizações operacionais

  • BMN 333 (CNP de ação prolongada para acondroplasia):

- Dados da Fase I mostram que o BMN 333 tem três vezes a AUC de outros CNPs.

- Um estudo de Fase II/III comparará o BMN 333 ao Voxogo, com os primeiros pacientes esperados para o próximo ano.

- A BioMarin está considerando intervalos de dosagem mais longos no futuro.

  • Voxogo (Vosoritida):

- Trabalho contínuo em condições de baixa estatura, com melhorias observadas na curvatura tibial e morfometria facial.

- Dados sobre alinhamento espinhal e largura do canal serão apresentados na próxima semana.

  • BMN 401 (Aquisição da Inozyme - Deficiência de ENPP1):

- Os resultados do estudo ENERGY três são esperados no 1º tri do próximo ano, focando em crianças de um a doze anos.

- Um estudo em adultos (ENERGY quatro) está planejado para o próximo ano para explorar ainda mais o potencial da terapia.

Perspectivas futuras

  • BMN 333:

- O estudo de Fase II/III em acondroplasia deve começar no primeiro semestre do próximo ano.

- Potencial expansão para outras indicações de baixa estatura, com dados esperados em 2027.

  • BMN 401:

- Os resultados da fase três serão apresentados em uma conferência acadêmica.

- Planos para iniciar o estudo ENERGY quatro para adultos no próximo ano.

  • Voxogo:

- Próximos dados da fase três sobre hipocondroplasia no próximo ano.

- A transparência contínua na apresentação de dados é uma prioridade.

Destaques da sessão de perguntas e respostas

  • A BioMarin expressou confiança no potencial de superioridade do BMN 333 sobre o Voxogo, apoiado por dados animais e genéticos.
  • Dados detalhados sobre o BMN 401 serão compartilhados em uma apresentação acadêmica.

Para uma compreensão mais detalhada, os leitores são encorajados a consultar a transcrição completa abaixo.

Essa notícia foi traduzida com a ajuda de inteligência artificial. Para mais informação, veja nossos Termos de Uso.

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