Intellia Therapeutics na conferência do BofA: insights sobre edição genética

Investing.com — Na terça-feira, 13 de maio de 2025, a Intellia Therapeutics (NASDAQ:NTLA) apresentou na Conferência de Saúde 2025 do Bank of America Securities. A discussão, liderada pelo CFO Ed Dulak, destacou o foco estratégico da empresa no avanço de seus programas de edição genética in vivo. A Intellia está fazendo progressos notáveis, especialmente com seu programa ATTR, apesar de enfrentar um cenário competitivo. A reestruturação financeira e a robusta posição de caixa da empresa também foram enfatizadas como críticas para seu sucesso futuro.

Principais conclusões

• A Intellia está avançando com dois estudos de Fase 3 em seu programa ATTR, visando polineuropatia e cardiomiopatia.
• A empresa possui mais de US$ 700 milhões em caixa, com expectativa de financiar operações até o primeiro semestre de 2027.
• O recrutamento para o estudo de Fase 3 MAGNETUDE em ATTR-CM está à frente do cronograma, com conclusão prevista para o final de 2026.
• A Intellia está conduzindo estudos randomizados e controlados por placebo, considerados "padrão ouro", para garantir conformidade regulatória.
• Diversos catalisadores são esperados nos próximos 12 a 18 meses, incluindo divulgações significativas de dados e possíveis registros regulatórios.

Resultados financeiros

• Saldo de caixa: A Intellia mantém mais de US$ 700 milhões, suficientes para apoiar operações e marcos importantes até meados de 2027.
• Reestruturação: A empresa redirecionou seus recursos para o desenvolvimento clínico em estágio avançado, reduzindo pesquisas iniciais para alinhar-se com objetivos estratégicos.

Atualizações operacionais

• Programa ATTR:

- Dois estudos de Fase 3 estão em andamento, com foco na redução profunda e duradoura de TTR.

- O recrutamento para o estudo MAGNETUDE está progredindo bem, sem impacto das recentes aprovações competitivas.

• Programa HAE:

- Espera-se que o rápido recrutamento no estudo de Fase 3 seja concluído até o 3º tri de 2025, com dados preliminares previstos para um ano depois.

• Interações regulatórias:

- A Intellia mantém fortes relações com o FDA e está conduzindo estudos rigorosos para abordar quaisquer preocupações regulatórias.

Perspectivas futuras

• Catalisadores:

- Divulgações importantes de dados e um possível registro de BLA são esperados nos próximos 18 meses.

• Comercialização:

- A empresa planeja construir sua infraestrutura comercial, começando com HAE, seguido por PN, e eventualmente visando o mercado maior de ATTR-CM.

• Estratégia de financiamento:

- A atual posição de caixa da Intellia elimina necessidades imediatas de financiamento, permitindo flexibilidade estratégica.

Destaques da sessão de perguntas e respostas

• Competição em ATTR-CM:

- A abordagem diferenciada da Intellia concentra-se na redução profunda e duradoura de TTR, potencialmente melhorando terapias existentes como tafamidis.

• Mercado de HAE:

- O objetivo é uma mudança de paradigma para "sem ataques, sem terapia", com um único tratamento proporcionando efeitos duradouros.

• Design do estudo PN:

- O estudo emprega uma estratégia de endpoint co-primário, visando regiões com acesso limitado a terapias silenciadoras.

• Estratégia comercial:

- A Intellia visa capitalizar a rentabilidade de HAE e PN antes de expandir seu alcance no mercado de ATTR-CM.

Para um relato detalhado, os leitores são encorajados a consultar a transcrição completa abaixo.

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