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Na quinta-feira, 04 de setembro de 2025, a Mirum Pharmaceuticals (NASDAQ:MIRM) apresentou na Conferência Cantor Global Healthcare 2025, destacando sua independência financeira e planos estratégicos de crescimento. A empresa demonstrou forte desempenho no segundo trimestre, impulsionado pelos produtos-chave LIVMARLI e SATEXLY, enquanto também abordou desafios e oportunidades futuras.
Principais destaques
- A Mirum aumentou sua previsão de receita para entre US$ 490 milhões e US$ 510 milhões, enfatizando independência financeira devido ao fluxo de caixa positivo.
- A estratégia do SATEXLY concentra-se na identificação de pacientes com CTX não diagnosticados, com resultados promissores dos esforços de triagem neonatal.
- O LIVMARLI alcançou aproximadamente 50% de penetração de mercado nos EUA e mercados europeus maduros para a síndrome de Alagille.
- A parceria com a Takeda no Japão contribui significativamente para a receita, apesar de uma redução na estrutura de royalties.
- A Mirum está expandindo seu pipeline com foco em PSC, visando um lançamento em 2027.
Resultados financeiros
- A previsão de receita para o ano está projetada entre US$ 490 milhões e US$ 510 milhões.
- A Mirum tem fluxo de caixa positivo, levando à independência financeira.
- Receita significativa é gerada pela parceria com a Takeda no Japão, com uma abordagem conservadora para o reconhecimento de receita baseada em vendas estimadas.
- Não são esperados grandes aumentos nos gastos com P&D, mas os custos comerciais aumentarão modestamente para expandir a equipe de vendas para PSC.
- A Mirum prevê se tornar uma empresa altamente lucrativa nos próximos anos, impulsionada por lançamentos bem-sucedidos de produtos.
Atualizações operacionais
- Os esforços do SATEXLY concentram-se na identificação de pacientes com CTX através de manifestações clínicas e códigos ICD, com resultados promissores de triagem neonatal.
- O LIVMARLI penetrou aproximadamente 50% do mercado acessível da síndrome de Alagille nos EUA e mercados europeus maduros.
- A empresa está expandindo o uso do LIVMARLI para pacientes com PFIC, particularmente adultos com colestase idiopática, com sucesso inicial da formulação em comprimidos orais.
- Um estudo ampliado está explorando o uso do LIVMARLI em várias condições colestáticas, com foco em pacientes pediátricos.
Perspectivas futuras
- A Mirum planeja continuar construindo a empresa adquirindo programas adicionais, com um robusto esforço de desenvolvimento de negócios em andamento.
- A empresa mantém uma abordagem avessa ao risco, favorecendo programas com alguma validação.
- As competências principais da Mirum incluem desenvolvimento clínico em estágio avançado, expertise regulatória e capacidades comerciais em doenças raras.
Destaques da sessão de perguntas e respostas
- A triagem neonatal para SATEXLY poderia ter impacto clínico significativo, com um projeto piloto em Nova York encontrando cerca de 1 em 18.000 pacientes.
- Houve um "ajuste" de US$ 11 milhões no 2º tri da parceria com a Takeda.
- O FDA sugeriu simplificar os pedidos de acesso compassivo para o LIVMARLI em um protocolo devido ao alto volume de documentação.
A apresentação da Mirum Pharmaceuticals na Conferência Cantor Global Healthcare 2025 ressalta sua forte posição financeira e iniciativas estratégicas de crescimento. Para mais detalhes, consulte a transcrição completa abaixo.
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