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Na segunda-feira, 08 de setembro de 2025, a Regenxbio Inc. (NASDAQ:RGNX) apresentou na 23ª Conferência Anual Global de Saúde do Morgan Stanley, destacando avanços estratégicos em seus programas de terapia gênica. Enquanto enfatizava desenvolvimentos clínicos promissores e uma posição financeira robusta, a empresa também reconheceu desafios regulatórios e pressões competitivas.
Principais destaques
- A Regenxbio está avançando em vários programas de terapia gênica, incluindo o RGX-202 para Distrofia Muscular de Duchenne e o RGX-121 para síndrome de Hunter.
- A empresa projeta uma forte reserva financeira até o início de 2027, com mais de US$ 360 milhões em caixa.
- Uma potencial aprovação para o RGX-121 é esperada para o início do próximo ano, apesar de um atraso na PDUFA.
- A Regenxbio está utilizando IA para descoberta de capsídeos e seleção de locais para ensaios clínicos.
- A empresa está explorando oportunidades de comercialização nos EUA e na Ásia através de uma parceria com a MS Pharma.
Resultados financeiros
- A Regenxbio reportou uma posição de caixa superior a US$ 360 milhões.
- A reserva financeira deve se estender até o início de 2027, com potencial para chegar a 2028 através da monetização de um Voucher de Revisão Prioritária (PRV) vinculado ao RGX-121.
- Financiamento adicional pode surgir de marcos de aprovação e entradas de caixa da propriedade intelectual do Zolgensma através do acordo HCR.
Atualizações operacionais
RGX-202 (Distrofia Muscular de Duchenne):
- O recrutamento para o ensaio pivotal está no caminho certo para conclusão em outubro.
- A Regenxbio visa ser a segunda a entrar no mercado, com produção comercial em andamento em Rockville, Maryland.
RGX-121 (Síndrome de Hunter):
- A revisão do Pedido de Licença Biológica (BLA) está progredindo, com um atraso de três meses na PDUFA devido à solicitação da FDA por dados de 12 meses.
- A MS Pharma está preparada para comercializar nos EUA e na Ásia, com duas campanhas de produção concluídas.
RGX-314 (Doenças da Retina):
- A empresa está reestruturando sua abordagem para Retinopatia Diabética para um programa 2B que se transformará em pivotal.
- Os ensaios de Fase III para AMD úmida estão próximos de completar o recrutamento, com dados preliminares esperados para o próximo ano.
- O envolvimento da AbbVie apoia abordagens tanto sub-retinianas quanto supracoroidais.
Perspectivas futuras
- A Regenxbio planeja solicitar aprovação para o RGX-202 no próximo ano, visando uma aprovação em 2027.
- Espera-se que o RGX-121 receba aprovação no início do próximo ano, após o atraso da PDUFA.
- A empresa prevê administrar o primeiro paciente com Retinopatia Diabética na primeira metade do próximo ano.
- Dados preliminares para os ensaios de AMD úmida estão projetados para o próximo ano.
Destaques da sessão de perguntas e respostas
- O RGX-202 está ganhando força com grupos de defesa de pacientes, com seu potencial de tratamento de próxima geração.
- Não são necessários cortes de dados adicionais para o RGX-121, e discussões com pagadores estão em andamento.
- A Regenxbio está utilizando IA na descoberta de capsídeos e na seleção de locais para ensaios clínicos.
- A empresa não percebe a China como uma ameaça de curto prazo no mercado de terapia gênica.
A teleconferência abrangente da Regenxbio detalha seu foco estratégico e saúde financeira, convidando os leitores a consultar a transcrição completa para mais informações.
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