Wave Life Sciences no Fórum Bernstein: Avanços em terapêuticas de RNA

Na quarta-feira, 24 de setembro de 2025, a Wave Life Sciences (NASDAQ:WVE) apresentou no Bernstein Insights: Healthcare Leaders and Disruptors - 2º Fórum Anual de Saúde. A empresa destacou sua inovadora plataforma de terapêuticas de RNA, revelando avanços promissores em vários programas clínicos. Embora o foco estratégico em alvos geneticamente validados seja louvável, desafios permanecem na expansão de seu pipeline e na conquista de marcos regulatórios.

Principais conclusões

• A Wave Life Sciences está avançando sua plataforma de terapêuticas de RNA com foco em obesidade, AATD, DMD e doença de Huntington.
• O programa INHIBIN-E visa a obesidade através de terapia baseada em siRNA, com resultados pré-clínicos promissores e próximas divulgações de dados no 4º trimestre e no 1º tri.
• O programa AATD utiliza edição de RNA para corrigir mutações genéticas, mostrando sucesso inicial na conversão de proteínas e próximos dados no 1º tri de 2025.
• A empresa planeja apresentar CTAs para seu programa de doença hepática PLMP3 em 2026, visando expandir além dos tratamentos focados no fígado.
• Discussões com reguladores estão em andamento sobre os endpoints da doença de Huntington para aprovação acelerada.

Resultados financeiros

• O programa AATD oferece potenciais marcos totalizando US$ 525 milhões com royalties de dois dígitos altos.
• Colaborações maiores, incluindo AATD, podem alcançar até US$ 3,3 bilhões em potenciais marcos totais.

Atualizações operacionais

• INHIBIN-E (Programa de Obesidade):

- Ensaio de Fase 1 foca em segurança, tolerabilidade e engajamento do alvo.

- Catalisador do 4º trimestre: Apresentação de dados de dose única ascendente (SAD) das coortes 1 (75 mg) e 2 (240 mg).

- Catalisador do 1º tri: Dados da coorte 3 (400 mg).

- Dados pré-clínicos mostram potencial para monoterapia e efeito aditivo com semaglutida.

• Deficiência de Alfa-1 Antitripsina (AATD):

- Dados iniciais mostram alcance de 13 micromolar de AATD total, superando os benchmarks da terapia de substituição de proteínas.

- 65% de conversão de proteína C para M observada.

- 1º tri de 2025: Divulgação de dados de dose múltipla ascendente (MAD) de 400 mg.

• Programa PLMP3 (Doença Hepática):

- Apresentação de CTA prevista para 2026.

• DMD (Salto do Exon 53):

- Dados relatados em março mostraram aproximadamente 8% de nível de distrofina.

• Doença de Huntington:

- 46% de redução da huntingtina mutante na coorte MAD relatada.

Perspectivas futuras

• Catalisadores de curto prazo:

- Catalisador do 4º trimestre: Leitura de siRNA INHIBIN-E para coortes 1 e 2.

- 1º tri de 2025: Leitura do INHIBIN-E com tempos de acompanhamento mais longos e dose mais alta, além de dados da coorte MAD de AATD.

• Foco estratégico:

- Expansão além dos programas hepáticos para focar em programas extra-hepáticos.

- Desenvolvimento de um portfólio pré-clínico com boa absorção para siRNA e edição de RNA em vários tecidos.

- Engajamento com reguladores sobre o caminho regulatório do AATD.

- Dia de P&D: Próximo evento para compartilhar mais dados sobre programas extra-hepáticos.

Destaques da sessão de perguntas e respostas

• INHIBIN-E:

- Genética usada para encontrar o alvo; eficaz em qualquer genótipo para obesidade.

- Planos para combinação com agonistas de GLP-1.

• AATD:

- Potencial uso da atrofia do caudado como endpoint para doença de Huntington.

- Próxima divulgação será o MAD de 400 mg no 1º tri.

Para mais detalhes, os leitores são convidados a consultar a transcrição completa abaixo.

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