Zevra Therapeutics na Citizens JMP: foco estratégico em MyPlayfa e Soliprolol

Investing.com — Na quarta-feira, 07 de maio de 2025, a Zevra Therapeutics (NASDAQ:ZVRA) apresentou na Conferência de Ciências da Vida Citizens JMP 2025, delineando suas iniciativas estratégicas. A empresa destacou o lançamento bem-sucedido do MyPlayfa para a doença de Niemann-Pick Tipo C e enfatizou sua forte posição financeira após a monetização de um Voucher de Revisão Prioritária. Enquanto o lançamento do MyPlayfa superou as expectativas iniciais, desafios permanecem com o relançamento do Opruva.

Principais Conclusões

• O lançamento do MyPlayfa da Zevra para a doença NPC recebeu feedback positivo dos médicos.
• A empresa mantém um saldo de caixa de US$ 217 milhões, reforçado pela venda de um PRV.
• A estratégia de relançamento do Opruva agora visa um segmento específico de pacientes após contratempos iniciais.
• Soliprolol está em um ensaio de Fase 3 para VEDS sob uma Avaliação de Protocolo Especial com o FDA.
• A Zevra planeja solicitar a MAA do MyPlayfa na Europa ainda este ano.

Resultados Financeiros

• A Zevra relatou uma posição de caixa de US$ 68,7 milhões antes da venda do PRV.
• A venda do PRV rendeu US$ 148 milhões, elevando o saldo de caixa para US$ 217 milhões em 1º de abril.
• Os fundos apoiarão o lançamento do MyPlayfa, o desenvolvimento do soliprolol e potenciais aquisições.

Atualizações Operacionais

• Lançamento do MyPlayfa:

- Recebeu 109 formulários de inscrição de prescrição até o final do 1º tri, cobrindo cerca de um terço dos pacientes diagnosticados.

- Focado em aumentar a conscientização sobre a doença e as taxas de diagnóstico através de mídia e campanhas.

- A transição do Programa de Acesso Expandido para o medicamento comercial está em andamento.

• Relançamento do Opruva:

- Os esforços iniciais de relançamento não tiveram sucesso, levando a uma mudança estratégica.

- Novo foco em OTC e portadoras femininas, destacando a portabilidade e dosagem personalizada.

• Soliprolol (VEDS):

- O ensaio de Fase 3 está em andamento com a Avaliação de Protocolo Especial do FDA.

- A reinscrição de pacientes concentra-se naqueles com diagnósticos COL3A1.

Perspectivas Futuras

• Plano Estratégico:

- Enfatiza a execução comercial, desenvolvimento de pipeline e fundação corporativa.

- Objetivos de curto prazo (2025-2026) priorizam a execução do programa atual para possibilitar oportunidades futuras.

- Explorando aquisições estratégicas para alavancar infraestrutura e pipeline de desenvolvimento.

• Mercado Europeu:

- O pedido de MAA para o MyPlayfa está planejado para o segundo semestre do ano.

- Expandindo o EAP na Europa para fornecer acesso aos pacientes antes da potencial aprovação.

Destaques da Sessão de Perguntas e Respostas

• MyPlayfa e Miglustat:

- A experiência dos médicos com Miglustat beneficia o lançamento do MyPlayfa, apesar de seu status off-label.

• Oportunidade no Mercado Europeu:

- O mercado total acessível na Europa é semelhante ao dos EUA, com penetração mais rápida esperada devido às maiores taxas de diagnóstico e uso prévio de Miglustat.

Para mais detalhes, consulte a transcrição completa fornecida abaixo.

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