Por Ben Hirschler
LONDRES(Reuters) - Cientistas consertaram pela primeira vez um defeito em uma proteína que causa a doença de Huntington ao injetar um medicamento da Ionis Pharmaceuticals na coluna, oferecendo novas esperanças para pacientes com a devastadora doença genética.
O sucesso em testes clínicos iniciais levou a Roche a exercer sua opção de licenciar o produto, chamado IONIS-HTT(Rx), com o custo de 45 milhões de dólares.
A pesquisadora líder Sarah Tabrizi, professora de neurologia clínica da University College London, disse que a habilidade do medicamento de atacar a causa básica da doença de Huntington ao reduzir os níveis de proteína tóxica é "pioneira".
"A chave agora é passar rapidamente para um teste maior para avaliar se o IONIS-HTT(Rx) desacelera a progressão da doença", disse ela, em comunicado nesta segunda-feira.
No entanto, especialistas alertaram que os resultados ainda são iniciais e que a capacidade do novo medicamento em melhorar os resultados clínicos de pacientes ainda precisava ser demonstrada.
"A questão é se isso é suficiente para fazer a diferença para os pacientes e sua trajetória clínica e para isso teremos que aguardar testes maiores", disse Roger Barker, da Universidade de Cambridge, que também esteve envolvido na pesquisa.
Huntington é uma doença neurodegenerativa progressiva que afeta capacidades mentais e o controle físico. Normalmente, a doença afeta pacientes entre 30 e 50 anos e continua se agravando por um período de 10 a 25 anos.