Alinhamento da uniQure com a FDA é uma grande vitória, diz Stifel

Publicado 10.12.2024, 11:00
Alinhamento da uniQure com a FDA é uma grande vitória, diz Stifel

Na terça-feira, a Stifel, uma empresa de serviços financeiros, indicou uma perspectiva positiva para a uniQure (NASDAQ: QURE) após o anúncio da empresa de biotecnologia de ter chegado a um acordo com a Food and Drug Administration (FDA) dos Estados Unidos sobre aspectos-chave de um processo de aprovação acelerada para sua terapia genética, AMT-130.

A uniQure revelou que poderia usar um controle externo e dados do estudo de fase 1/2 em andamento para o AMT-130, um tratamento para a doença de Huntington.

A FDA concordou que a uniQure pode empregar a Escala Unificada de Avaliação da Doença de Huntington composta (cUHDRS) como o endpoint para seu estudo. No início deste ano, uma análise de dois anos mostrou uma diferença estatisticamente significativa quando comparada à história natural, o que é considerado um desenvolvimento favorável para a empresa.

"Em nossa opinião, esta é uma grande vitória para as ações no contexto de baixas expectativas de que um caminho acelerado pudesse realmente se materializar, principalmente à luz dos dados discordantes/confusos de mHTT KD", disseram os analistas da Stifel.

Embora ainda existam questões sobre os detalhes específicos do processo de aprovação, como o ponto de tempo para comparação com a história natural e os detalhes do Plano de Análise Estatística (SAP), a Stifel antecipa mais atualizações à medida que a uniQure continua suas discussões com a FDA ao longo do primeiro semestre de 2025.

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