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Investing.com — A Rocket Pharmaceuticals (NASDAQ:RCKT), atualmente negociada a US$ 6,73 com valor de mercado de US$ 725 milhões, recebeu um voto de confiança da Cantor Fitzgerald na sexta-feira, quando a firma reiterou sua classificação acima da média para as ações e aumentou o preço-alvo para US$ 30,00, acima do alvo anterior de US$ 20,00. De acordo com dados do InvestingPro, analistas mantêm um forte consenso de compra com preços-alvo variando de US$ 13 a US$ 55. O ajuste segue o relatório da Rocket Pharmaceuticals sobre dados preliminares de seu candidato a terapia gênica RP-A601, desenvolvido para tratar a Cardiomiopatia Arritmogênica PKP2, uma doença cardíaca rara.
Os dados iniciais encorajadores de um grupo de três pacientes mostraram forte expressão proteica e sinais precoces de benefício clínico. Notavelmente, foram observadas melhorias significativas na função do ventrículo direito (VD), na Classe da New York Heart Association (NYHA) e nas pontuações do Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire-12 (KCCQ-12). A análise do InvestingPro mostra que a empresa mantém um balanço sólido com mais caixa do que dívida e um índice de liquidez saudável de 9,19, proporcionando margem para o desenvolvimento clínico contínuo. Além disso, dois dos três pacientes experimentaram uma redução de aproximadamente 60% nas contrações ventriculares prematuras (PVCs), enquanto o terceiro paciente mostrou melhorias em outros marcadores de arritmia e aprimoramento significativo em outros parâmetros cardíacos.
No entanto, um paciente encontrou efeitos colaterais graves, incluindo sepse, pancreatite e elevação nos testes de função hepática (LFT), acredita-se que estejam associados ao regime de imunossupressão usado na terapia. Felizmente, devido aos fortes resultados no nível de dose inicial de 8e13 vg/kg, o aumento adicional da dose foi considerado desnecessário, potencialmente reduzindo o risco de efeitos adversos relacionados ao vírus adeno-associado (AAV) usado na terapia.
A Rocket Pharmaceuticals enfrentou desafios recentemente, com atrasos em seu portfólio de terapia gênica fazendo com que investidores questionassem as perspectivas futuras da empresa e a capacidade de investimento mais ampla em empresas de terapia gênica. Apesar dessas preocupações, os dados mais recentes proporcionaram uma visão mais otimista do pipeline da Rocket Pharmaceuticals e seu potencial para avançar em direção a um estudo de registro. A empresa está atualmente avaliando as próximas fases de desenvolvimento para o RP-A601. A análise do InvestingPro indica que as ações estão atualmente subvalorizadas, embora os investidores devam observar a rápida taxa de queima de caixa da empresa e o EBITDA negativo de US$ 260 milhões nos últimos doze meses. Para insights mais profundos sobre a saúde financeira e perspectivas de crescimento da RCKT, incluindo 8 ProTips adicionais e métricas de avaliação abrangentes, confira o Relatório de Pesquisa Pro completo disponível no InvestingPro.
Em outras notícias recentes, a Rocket Pharmaceuticals relatou resultados preliminares promissores de um ensaio clínico de Fase 1 para sua terapia gênica, RP-A601, destinada ao tratamento da cardiomiopatia arritmogênica relacionada à plakophilin-2. O ensaio mostrou que a terapia foi bem tolerada e associada à melhora na função cardíaca e qualidade de vida dos pacientes. Em desenvolvimentos relacionados, a BMO Capital Markets manteve sua classificação de Outperform para a Rocket Pharmaceuticals, com um preço-alvo de US$ 50,00, citando potenciais atualizações positivas no programa da empresa para a Doença de Danon. Além disso, a Cantor Fitzgerald reafirmou sua classificação acima da média para a Rocket Pharmaceuticals, expressando maior confiança no programa de terapia gênica da empresa após um webinar recente com a administração.
Em notícias executivas, a Rocket Pharmaceuticals nomeou Sarbani Chaudhuri como nova Diretora de Assuntos Comerciais e Médicos, trazendo vasta experiência de suas funções anteriores na Johnson & Johnson e AstraZeneca. Adicionalmente, a Rocket Pharmaceuticals estava entre várias empresas de biotecnologia que experimentaram uma queda no valor das ações após a renúncia do principal funcionário de vacinas da FDA, Peter Marks, o que levantou preocupações sobre mudanças no cenário regulatório. Apesar dessas flutuações de mercado, firmas de análise como BMO Capital Markets e Cantor Fitzgerald permanecem otimistas sobre as perspectivas futuras da empresa.
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