CAMBRIDGE, Mass. - A Agios Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: AGIO), uma empresa focada no metabolismo celular para desenvolver tratamentos para doenças raras, anunciou a conclusão do recrutamento de pacientes para seu estudo RISE UP de Fase 3. O estudo está avaliando o mitapivat, um medicamento oral investigacional, quanto à sua eficácia e segurança no tratamento da doença falciforme em pacientes com 16 anos ou mais.
O ensaio global, duplo-cego, randomizado e controlado por placebo recrutou mais de 200 pacientes. A Agios prevê divulgar os resultados principais deste estudo de 52 semanas no final de 2025. Os desfechos primários do ensaio incluem a resposta da hemoglobina e a taxa anualizada de crises de dor falciforme, que são indicadores significativos do impacto da doença na qualidade de vida do paciente.
O mitapivat visa abordar a maior demanda de energia nas células vermelhas do sangue e o aumento da probabilidade de falcização, otimizando a via glicolítica. Isso potencialmente poderia levar a níveis aumentados de ATP e concentrações diminuídas de 2,3-DPG nas células vermelhas do sangue.
A Diretora Médica da empresa, Dra. Sarah Gheuens, expressou gratidão aos pacientes, investigadores e defensores por seu papel na obtenção do recrutamento completo. O ensaio de Fase 3 segue os resultados promissores do estudo RISE UP de Fase 2, que foram apresentados na Reunião Anual da Sociedade Americana de Hematologia em dezembro de 2023.
A Agios comercializa o PYRUKYND® (mitapivat) nos EUA para adultos com deficiência de piruvato quinase (PK) e na União Europeia para pacientes adultos com a mesma condição. A empresa adverte que o comunicado de imprensa contém declarações prospectivas sobre os potenciais benefícios do mitapivat e seus planos de desenvolvimento e avanço comercial.
A conclusão do recrutamento no estudo RISE UP de Fase 3 marca um marco para a Agios, à medida que continua a explorar o potencial do mitapivat no tratamento da doença falciforme. As informações relatadas são baseadas em um comunicado de imprensa da Agios Pharmaceuticals, Inc.
Em outras notícias recentes, a Agios Pharmaceuticals teve alguns desenvolvimentos significativos. O tratamento da empresa para a doença falciforme (SCD), mitapivat, recebeu atenção devido à retirada de um medicamento concorrente, Oxbryta, do mercado. Esse desenvolvimento levou várias firmas de análise a ajustarem suas avaliações das ações da Agios Pharma. A Leerink Partners manteve sua classificação de Desempenho de Mercado, enquanto a Raymond James elevou a empresa para Superar o Mercado. No entanto, a Leerink Partners também destacou potenciais preocupações de segurança no cenário de tratamento da SCD, que poderiam impactar o programa de desenvolvimento da Agios Pharma.
Em outros desenvolvimentos, o candidato da Agios Pharma para o tratamento de síndromes mielodisplásicas, tebapivat, recebeu a designação de medicamento órfão da Food and Drug Administration dos EUA. A empresa também anunciou um acordo com a Royalty Pharma envolvendo a venda de direitos a royalties sobre potenciais vendas líquidas nos EUA do Vorasidenib, e um acordo de distribuição com a NewBridge Pharmaceuticals para comercializar o mitapivat fora dos EUA. Estes são os desenvolvimentos recentes na Agios Pharmaceuticals.
Insights do InvestingPro
À medida que a Agios Pharmaceuticals (NASDAQ: AGIO) atinge este marco significativo em seu estudo RISE UP de Fase 3 para o mitapivat, os investidores podem estar interessados na saúde financeira e no desempenho de mercado da empresa. De acordo com os dados do InvestingPro, a Agios tem uma capitalização de mercado de 2,58 bilhões de dólares, refletindo um interesse substancial dos investidores em seu potencial.
O crescimento da receita da empresa é notável, com um aumento de 55,39% nos últimos doze meses até o segundo trimestre de 2024. Este crescimento robusto alinha-se com o progresso em seus ensaios clínicos e o potencial do mitapivat para abordar múltiplas indicações. Uma Dica do InvestingPro destaca que se espera que o lucro líquido cresça este ano, o que poderia estar ligado à comercialização antecipada do mitapivat para a doença falciforme se o ensaio de Fase 3 se provar bem-sucedido.
Apesar de não ser lucrativa nos últimos doze meses, a Agios mantém uma forte posição financeira. Uma Dica do InvestingPro indica que a empresa possui mais caixa do que dívida em seu balanço, proporcionando flexibilidade financeira para apoiar seus esforços contínuos de pesquisa e desenvolvimento, incluindo o estudo RISE UP.
O mercado respondeu positivamente ao progresso da Agios, com a ação mostrando um alto retorno no último ano. O preço viu um grande aumento nos últimos seis meses, com um retorno total de 42,66% durante esse período. Este desempenho sugere otimismo dos investidores sobre o pipeline da empresa e o potencial do mitapivat.
Para os leitores interessados em uma análise mais abrangente, o InvestingPro oferece dicas e insights adicionais. Há mais 7 Dicas do InvestingPro disponíveis para a Agios Pharmaceuticals, fornecendo uma compreensão mais profunda da saúde financeira e posição de mercado da empresa.
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