Apitegromab mostra resultados promissores em ensaio de função motora para AME

CAMBRIDGE, Mass. - A Scholar Rock (NASDAQ: SRRK), uma empresa biofarmacêutica, anunciou hoje resultados positivos de seu ensaio clínico SAPPHIRE de Fase 3, avaliando o apitegromab em pacientes com atrofia muscular espinhal (AME). O estudo atingiu seu objetivo primário, mostrando uma melhora estatisticamente significativa na função motora em pacientes tratados com apitegromab em comparação com aqueles que receberam placebo.

O ensaio, que incluiu pacientes com idades entre 2 e 12 anos, demonstrou uma melhora de 30,4% na função motora, medida pela Escala Funcional Motora Hammersmith Expandida (HFMSE) naqueles tratados com apitegromab, versus 12,5% no grupo placebo. Este benefício na função motora foi observado já nas primeiras 8 semanas e mantido ao longo de 52 semanas. O ensaio também incluiu um grupo exploratório de pacientes com idades entre 13 e 21 anos, onde os resultados favoreceram o apitegromab em relação ao placebo.

O apitegromab foi geralmente bem tolerado, com um perfil de segurança consistente com estudos anteriores. Não houve diferenças significativas nos eventos adversos entre as doses de 10 mg/kg e 20 mg/kg, e nenhum evento adverso grave foi atribuído ao tratamento. Após o ensaio, a maioria dos pacientes optou por continuar no estudo de extensão de rótulo aberto ONYX.

Com base nesses resultados, a Scholar Rock planeja submeter um pedido de Licença de Produto Biológico nos EUA e um pedido de autorização de comercialização na União Europeia no primeiro trimestre de 2025. O medicamento já recebeu as designações Fast Track, Orphan Drug e Rare Pediatric Disease da FDA, e as designações Priority Medicines (PRIME) e Orphan Medicinal Product da EMA.

Os dados completos do ensaio SAPPHIRE serão apresentados em uma próxima conferência médica no início de 2025, com características basais preliminares a serem compartilhadas no 29º Congresso Anual da World Muscle Society em 11.10.2024, em Praga.

O apitegromab é um anticorpo monoclonal projetado para inibir a ativação da miostatina, visando o crescimento muscular para potencialmente melhorar a função motora em pacientes com AME. Embora ainda não aprovado para uso, esses resultados do ensaio sugerem que o apitegromab pode se tornar uma opção de tratamento significativa para a AME, uma doença caracterizada por fraqueza muscular progressiva e perda de neurônios motores.

Este artigo é baseado em um comunicado de imprensa da Scholar Rock.

Em outras notícias recentes, a Scholar Rock fez progressos significativos em seus programas de desenvolvimento de medicamentos. A empresa biofarmacêutica anunciou a nomeação de Beth Shafer, Ph.D., como Diretora de Negócios, função na qual ela conduzirá a estratégia de desenvolvimento corporativo e de negócios de longo prazo da empresa. Esta movimentação estratégica ocorre enquanto a empresa avança em seu pipeline de terapias em áreas como distúrbios cardiometabólicos.

O estudo de extensão TOPAZ de Fase 2 da Scholar Rock, envolvendo pacientes não ambulatoriais com Atrofia Muscular Espinhal (AME), relatou dados encorajadores de 48 meses. Após esses desenvolvimentos, o BMO Capital Markets expressou maior confiança nos próximos resultados do ensaio SAPPHIRE. A empresa também fez progressos com seu estudo EMBRAZE de apitegromab para obesidade, com os dados iniciais agora esperados para o segundo trimestre de 2025, antes da orientação anterior de meados de 2025, devido ao estudo estar recrutando participantes antes do cronograma previsto.

Em sua recente teleconferência de resultados, a Scholar Rock enfatizou seus marcos no prazo, particularmente com o desenvolvimento do apitegromab e SRK-439. Esses avanços, juntamente com os benefícios sustentados relatados do ensaio TOPAZ e resultados promissores do programa SRK-439, reforçaram a confiança da empresa em seu pipeline estratégico. Estes são os desenvolvimentos recentes nos esforços contínuos da Scholar Rock para trazer novos tratamentos ao mercado.

Insights do InvestingPro

À medida que a Scholar Rock (NASDAQ: SRRK) anuncia resultados positivos de seu ensaio clínico SAPPHIRE de Fase 3 para o apitegromab, os investidores podem estar interessados em insights financeiros adicionais. De acordo com os dados do InvestingPro, a Scholar Rock tem uma capitalização de mercado de 593,84 milhões USD, refletindo sua posição como uma empresa biofarmacêutica relativamente pequena com significativo potencial de crescimento.

As Dicas do InvestingPro revelam que a Scholar Rock possui mais caixa do que dívidas em seu balanço, o que pode ser crucial para financiar mais pesquisas e desenvolvimento do apitegromab e outros candidatos do pipeline. Esta estabilidade financeira é particularmente importante à medida que a empresa se prepara para potenciais submissões regulatórias em 2025.

No entanto, vale notar que a Scholar Rock atualmente não é lucrativa, com um lucro bruto negativo de 150,76 milhões USD nos últimos doze meses até o segundo trimestre de 2024. Isso não é incomum para empresas de biotecnologia em estágio de desenvolvimento, mas ressalta a importância dos resultados positivos do ensaio SAPPHIRE para as perspectivas futuras da empresa.

A ação experimentou um declínio significativo, com um retorno de preço de -48,44% nos últimos seis meses. Esta volatilidade pode refletir a natureza de alto risco e alta recompensa dos investimentos em biotecnologia, especialmente à medida que as empresas se aproximam de marcos críticos como os recentes resultados do ensaio.

Para investidores que buscam uma análise mais abrangente, o InvestingPro oferece 9 dicas adicionais para a Scholar Rock, fornecendo uma compreensão mais profunda da saúde financeira e posição de mercado da empresa.

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