Arrowhead solicita aprovação para terapia RNAi de duplo alvo para doença cardíaca

Publicado 07.10.2025, 08:37
Arrowhead solicita aprovação para terapia RNAi de duplo alvo para doença cardíaca

PASADENA, Califórnia - A Arrowhead Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ:ARWR), uma empresa de biotecnologia com capitalização de mercado de US$ 5,2 bilhões, cujas ações subiram mais de 265% nos últimos seis meses, solicitou autorização regulatória para iniciar um ensaio clínico de Fase 1/2a do ARO-DIMER-PA, sua terapêutica investigacional de interferência de RNA (RNAi) para doença cardiovascular aterosclerótica (ASCVD) devido a hiperlipidemia mista, segundo comunicado da empresa. A análise do InvestingPro mostra que a empresa mantém uma BOA pontuação geral de saúde financeira, com mais de 14 insights adicionais disponíveis para assinantes.

A terapia experimental representa um avanço significativo na tecnologia RNAi como o primeiro candidato clínico projetado para atingir dois genes simultaneamente com uma única molécula. O ARO-DIMER-PA visa silenciar a expressão dos genes da pró-proteína convertase subtilisina kexina 9 (PCSK9) e apolipoproteína C3 (APOC3) usando a plataforma proprietária Targeted RNAi Molecule (TRiM) da Arrowhead. A forte posição de liquidez da empresa, com um índice de liquidez corrente de 4,87, sugere robusta flexibilidade financeira para apoiar suas iniciativas de pesquisa.

A solicitação foi apresentada à Autoridade de Segurança de Medicamentos e Dispositivos Médicos da Nova Zelândia. Se aprovada, a empresa planeja conduzir um estudo randomizado, duplo-cego, controlado por placebo, avaliando doses únicas e múltiplas em até 78 pacientes adultos com hiperlipidemia mista.

A hiperlipidemia mista, caracterizada por níveis elevados de colesterol de lipoproteína de baixa densidade (LDL-C) e triglicerídeos, é um importante fator de risco para ASCVD, a principal causa de mortalidade em todo o mundo.

Em estudos pré-clínicos, o ARO-DIMER-PA demonstrou a capacidade de reduzir o PCSK9 e APOC3 séricos, além de diminuir o colesterol não-HDL, o colesterol LDL e os triglicerídeos em primatas não humanos com dislipidemia.

"O ARO-DIMER-PA silencia os genes PCSK9 e APOC3, que juntos possuem validação clínica substancial como alvos importantes para reduzir o colesterol LDL, triglicerídeos e lipoproteínas aterogênicas totais", disse Chris Anzalone, Presidente e CEO da Arrowhead.

A empresa espera que o estudo clínico possa fornecer insights sobre o potencial do ARO-DIMER-PA até 2026. Este desenvolvimento está alinhado com o portfólio cardiometabólico em expansão da Arrowhead, que inclui o plozasiran com data PDUFA de 18 de novembro de 2025, e o zodasiran, atualmente em ensaios de Fase 3 para hipercolesterolemia familiar homozigótica. Com analistas prevendo um crescimento de receita superior a 200% para o atual ano fiscal, investidores que buscam análises detalhadas podem acessar o Relatório de Pesquisa Pro abrangente disponível exclusivamente no InvestingPro, que cobre esta e mais de 1.400 outras principais ações dos EUA com insights de especialistas e inteligência acionável.

Em outras notícias recentes, a Arrowhead Pharmaceuticals solicitou autorização regulatória para iniciar um ensaio clínico de Fase 1/2a para seu medicamento investigacional ARO-MAPT, destinado ao tratamento da doença de Alzheimer. A solicitação foi apresentada à Autoridade de Segurança de Medicamentos e Dispositivos Médicos da Nova Zelândia e inclui planos para avaliar o medicamento em 64 indivíduos saudáveis e 48 pessoas com Alzheimer em estágio inicial. Além disso, a Arrowhead estabeleceu uma colaboração significativa com a Novartis, garantindo um pagamento inicial de US$ 200 milhões para um acordo de licenciamento global sobre sua terapia de siRNA direcionada à Doença de Parkinson. Este acordo pode potencialmente trazer à Arrowhead até US$ 2 bilhões em pagamentos de marcos e royalties sobre vendas comerciais.

Em outros desenvolvimentos, a H.C. Wainwright reafirmou sua classificação de Compra para a Arrowhead Pharmaceuticals, mantendo um preço-alvo de US$ 80,00. Isso segue dados promissores da Ionis Pharmaceuticals sobre uma terapia relacionada, que a H.C. Wainwright vê positivamente para a Arrowhead. Enquanto isso, a Sarepta Therapeutics vendeu mais de 9,2 milhões de ações da Arrowhead, gerando pelo menos US$ 174 milhões em receita bruta. Como parte de uma obrigação de pagamento de marco, a Sarepta também transferirá aproximadamente 2,66 milhões de ações da Arrowhead de volta à Arrowhead, representando uma recompra de ações de US$ 50 milhões. A Arrowhead planeja colocar essas ações em sua tesouraria, efetivamente reduzindo o número de ações em circulação.

Essa notícia foi traduzida com a ajuda de inteligência artificial. Para mais informação, veja nossos Termos de Uso.

Últimos comentários

Instale nossos aplicativos
Divulgação de riscos: Negociar instrumentos financeiros e/ou criptomoedas envolve riscos elevados, inclusive o risco de perder parte ou todo o valor do investimento, e pode não ser algo indicado e apropriado a todos os investidores. Os preços das criptomoedas são extremamente voláteis e podem ser afetados por fatores externos, como eventos financeiros, regulatórios ou políticos. Negociar com margem aumenta os riscos financeiros.
Antes de decidir operar e negociar instrumentos financeiros ou criptomoedas, você deve se informar completamente sobre os riscos e custos associados a operações e negociações nos mercados financeiros, considerar cuidadosamente seus objetivos de investimento, nível de experiência e apetite de risco; além disso, recomenda-se procurar orientação e conselhos profissionais quando necessário.
A Fusion Media gostaria de lembrar que os dados contidos nesse site não são necessariamente precisos ou atualizados em tempo real. Os dados e preços disponíveis no site não são necessariamente fornecidos por qualquer mercado ou bolsa de valores, mas sim por market makers e, por isso, os preços podem não ser exatos e podem diferir dos preços reais em qualquer mercado, o que significa que são inapropriados para fins de uso em negociações e operações financeiras. A Fusion Media e quaisquer outros colaboradores/partes fornecedoras de conteúdo não são responsáveis por quaisquer perdas e danos financeiros ou em negociações sofridas como resultado da utilização das informações contidas nesse site.
É proibido utilizar, armazenar, reproduzir, exibir, modificar, transmitir ou distribuir os dados contidos nesse site sem permissão explícita prévia por escrito da Fusion Media e/ou de colaboradores/partes fornecedoras de conteúdo. Todos os direitos de propriedade intelectual são reservados aos colaboradores/partes fornecedoras de conteúdo e/ou bolsas de valores que fornecem os dados contidos nesse site.
A Fusion Media pode ser compensada pelos anunciantes que aparecem no site com base na interação dos usuários do site com os anúncios publicitários ou entidades anunciantes.
A versão em inglês deste acordo é a versão principal, a qual prevalece sempre que houver alguma discrepância entre a versão em inglês e a versão em português.
© 2007-2025 - Fusion Media Limited. Todos os direitos reservados.