SAN DIEGO - A Avidity Biosciences, Inc. (NASDAQ: RNA) anunciou o início de uma coorte de biomarcadores para seu ensaio FORTITUDE de Fase 1/2, que está avaliando o delpacibart braxlosiran (del-brax/AOC 1020) em indivíduos com distrofia muscular facioscapuloumeral (FSHD). A empresa biofarmacêutica, especializada em terapêuticas de RNA, está visando um potencial caminho de aprovação acelerada com o recrutamento na coorte de biomarcadores previsto para ser concluído no primeiro semestre de 2025, e uma coorte funcional programada para começar no mesmo período.
O del-brax é o primeiro tratamento investigacional destinado a abordar a causa raiz da FSHD, visando o gene DUX4, responsável pela doença. A FSHD é uma doença genética rara caracterizada por fraqueza muscular progressiva, sem tratamentos aprovados atualmente disponíveis. A coorte de biomarcadores avaliará o impacto de uma dose de 2 mg/kg de del-brax administrada a cada seis semanas na expressão gênica regulada por DUX4 e biomarcador circulante em pacientes com idades entre 16 e 70 anos.
Dados iniciais do ensaio mostraram resultados promissores, com o del-brax demonstrando reduções nos genes regulados por DUX4, diminuições no novo biomarcador circulante e creatina quinase, e tendências de melhoria funcional na marca de quatro meses, juntamente com segurança e tolerabilidade favoráveis. Esses achados foram apresentados no 31º Congresso Internacional de Pesquisa da Sociedade FSHD no início deste ano.
O ensaio FORTITUDE é um estudo randomizado, controlado por placebo e duplo-cego, projetado para avaliar a segurança, tolerabilidade, farmacocinética e farmacodinâmica do del-brax. O ensaio também inclui um estudo de extensão aberto, FORTITUDE-OLE, oferecendo avaliação a longo prazo da segurança e tolerabilidade do medicamento para participantes que completaram o estudo FORTITUDE.
O del-brax da Avidity recebeu designação de Medicamento Órfão tanto da Food and Drug Administration (FDA) dos EUA quanto da Agência Europeia de Medicamentos (EMA), bem como designação de Fast Track da FDA. A missão da empresa é melhorar profundamente vidas entregando novas terapêuticas de RNA, com foco em doenças musculares raras.
Este artigo é baseado em um comunicado de imprensa, apresentando o início da coorte de biomarcadores como um passo-chave na estratégia da Avidity para potencialmente acelerar o processo de aprovação do del-brax. A empresa está avançando seus estudos clínicos com urgência para fornecer uma potencial nova opção de tratamento para indivíduos que vivem com FSHD.
Em outras notícias recentes, a Avidity Biosciences viu progresso significativo em seus ensaios clínicos. A Food and Drug Administration (FDA) dos EUA levantou a suspensão clínica parcial do candidato a medicamento da Avidity, del-desiran, abrindo caminho para a continuação do ensaio HARBOR de Fase 3. Esta decisão seguiu resultados preliminares positivos de um ensaio clínico de Fase 1/2 para outro candidato terapêutico, delpacibart zotadirsen.
A Avidity Biosciences também anunciou uma oferta pública de 250 milhões de dólares em ações ordinárias, gerenciada pela Leerink Partners e TD Cowen, para apoiar seus programas clínicos e avançar sua pesquisa e desenvolvimento. Goldman Sachs e TD Cowen reiteraram sua classificação de Compra para as ações da Avidity, enfatizando o potencial de seus medicamentos del-brax e del-desiran, com vendas de pico projetadas de 2,7 bilhões de dólares e 4,0 bilhões de dólares, respectivamente.
Analistas da BofA Securities e Wells Fargo também mantiveram classificações positivas para as ações da Avidity, refletindo os desenvolvimentos recentes. Estes incluem a FDA concedendo designação de Terapia Inovadora ao principal medicamento investigacional da Avidity, delpacibart etedesiran, para o tratamento da distrofia miotônica tipo 1. Estes são os desenvolvimentos mais recentes na jornada da empresa.
Insights do InvestingPro
O recente anúncio da Avidity Biosciences (NASDAQ: RNA) sobre a coorte de biomarcadores para seu ensaio FORTITUDE está alinhado com o foco da empresa no desenvolvimento de terapêuticas inovadoras de RNA. Apesar do progresso clínico promissor, os dados do InvestingPro revelam alguns desafios financeiros que os investidores devem considerar.
Nos últimos doze meses terminados no segundo trimestre de 2024, a Avidity reportou receita de 10,6 milhões de dólares, com um crescimento modesto de 8,15%. No entanto, as finanças da empresa refletem o perfil típico de uma empresa biofarmacêutica em estágio clínico investindo pesadamente em pesquisa e desenvolvimento. Isso é evidente no lucro bruto negativo de 220,7 milhões de dólares e uma margem de renda operacional de -2.690,64%.
As Dicas do InvestingPro destacam que a Avidity "mantém mais caixa do que dívida em seu balanço" e "ativos líquidos excedem obrigações de curto prazo", que são indicadores positivos para uma empresa no setor de biotecnologia intensivo em capital. Esses fatores proporcionam flexibilidade financeira à medida que a Avidity avança seus programas clínicos, incluindo o ensaio del-brax para FSHD.
O mercado parece otimista quanto ao potencial da Avidity, com a ação mostrando um notável retorno de preço de 775,64% no último ano. Isso está alinhado com a Dica do InvestingPro observando um "alto retorno no último ano". No entanto, os investidores devem estar cientes de que a empresa "não é lucrativa nos últimos doze meses" e "espera-se que o lucro líquido caia este ano", refletindo os investimentos contínuos em desenvolvimento clínico.
Para aqueles interessados em uma análise mais profunda, o InvestingPro oferece 10 dicas adicionais para a Avidity Biosciences, fornecendo uma visão mais abrangente da saúde financeira e posição de mercado da empresa.
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