Na segunda-feira, o Barclays reafirmou sua classificação Overweight para as ações da BioMarin Pharmaceutical Inc. (NASDAQ:BMRN), mantendo o preço-alvo de $110,00. A análise da firma destacou os recentes resultados do ensaio clínico de Fase 3 da concorrente Ascendis Pharma (ASND) para seu produto TransCon CNP, que está sendo avaliado para crianças com acondroplasia, uma forma de nanismo.
O ensaio da Ascendis Pharma, denominado ApproaCH, relatou mudanças na velocidade de crescimento anualizada (AGV) em relação à linha de base após 52 semanas, com um aumento de 1,78 cm/ano para crianças de 5 a 11 anos e um aumento de 1,15 cm/ano para o grupo de 2 a 5 anos. Esses resultados produzem uma mudança média ponderada de AGV de 1,38 cm/ano, de acordo com os cálculos do Barclays. Os dados são vistos como potencialmente aprováveis, mostrando eficácia ligeiramente melhor ou similar em comparação com o Voxzogo da BioMarin, que relatou uma mudança de 1,31 cm/ano em uma distribuição etária de pacientes semelhante.
O Barclays observou que há vários fatores críticos que requerem consideração antes de fazer comparações definitivas entre os estudos ApproaCH e Voxzogo. Um deles é o AGV de linha de base significativamente menor no ensaio ApproaCH em comparação com os estudos de Fase 2/3 do Voxzogo e dados de história natural.
Além disso, a faixa etária no ensaio ApproaCH é mais jovem (5-11 anos) em comparação com o ensaio de Fase 3 do Voxzogo (5-18 anos), e o ensaio ApproaCH incluiu uma porcentagem maior de participantes do sexo masculino (54%) do que o ensaio de Fase 3 do Voxzogo (47%).
A firma também está aguardando dados de dois anos para definir melhor o perfil clínico do tratamento, que será informado pelo feedback de líderes de opinião chave (KOLs).
Considerações comerciais como conveniência de dosagem, incluindo frequência de dosagem, tamanho da agulha e volume, também são fatores que o Barclays acredita que desempenharão um papel no cenário competitivo. Por último, espera-se que a situação de propriedade intelectual (PI) delineie ainda mais a dinâmica de mercado entre as terapias concorrentes.
Em outras notícias recentes, a Ascendis Pharma fez avanços significativos em seu desenvolvimento de medicamentos e crescimento financeiro. O estudo de Fase 3 ApproaCH da empresa para seu medicamento TransCon CNP no tratamento de acondroplasia produziu resultados bem-sucedidos, levando Goldman Sachs, BofA Securities e Stifel a manter classificações de Compra para as ações da Ascendis Pharma e definir preços-alvo de $200, $175 e $200, respectivamente. O Citi também reafirmou sua classificação de Compra, mantendo um preço-alvo de $178.
A Ascendis Pharma está se preparando para buscar aprovação regulatória para o TransCon CNP, com planos de submeter nos Estados Unidos no primeiro trimestre de 2025 e na União Europeia no terceiro trimestre de 2025. O outro medicamento da empresa, TransCon IL-2 β/γ, mostrou sinais promissores de atividade clínica em pacientes com câncer de ovário resistente à platina em seu ensaio clínico IL-Believe de Fase 1/2 em andamento.
A empresa garantiu um novo acordo de financiamento com a Royalty Pharma no valor de $150 milhões e recebeu aprovação nos EUA para seu produto YORVIPATH para hipoparatireoidismo em adultos. Os custos de P&D da Ascendis Pharma diminuíram 21% ano a ano, enquanto as despesas de SG&A aumentaram devido a custos mais altos com funcionários.
A empresa encerrou o trimestre com EUR259 milhões em caixa e equivalentes, com previsões de receita do SKYTROFA definidas entre EUR220 milhões e EUR240 milhões para o ano completo de 2024.
Insights do InvestingPro
À medida que a Ascendis Pharma (ASND) continua a fazer manchetes com seus resultados de ensaios clínicos de Fase 3, é importante considerar a saúde financeira e o desempenho de mercado da empresa. De acordo com dados do InvestingPro, a Ascendis Pharma tem uma capitalização de mercado de $6,84 bilhões, o que é uma cifra significativa na indústria biofarmacêutica. Apesar do potencial de seu produto TransCon CNP, o índice P/L da empresa está em -12,27, refletindo o ceticismo do mercado sobre os ganhos futuros. Além disso, o crescimento da receita da Ascendis Pharma tem sido notável, com um aumento de 166,54% nos últimos doze meses até o segundo trimestre de 2024, indicando uma forte expansão em suas atividades financeiras.
No entanto, as Dicas do InvestingPro sugerem cautela. Os analistas revisaram suas expectativas de ganhos para baixo para o próximo período, sinalizando preocupações potenciais sobre a rentabilidade da empresa. Além disso, a Ascendis Pharma está atualmente sendo negociada a um múltiplo de receita elevado, o que pode implicar que a ação está supervalorizada com base em sua geração de receita atual. Apesar desses desafios, a Ascendis Pharma mostrou um alto retorno na última década, o que pode atrair investidores de longo prazo. Deve-se notar que a empresa não paga dividendos, o que pode ser uma consideração para acionistas focados em renda.
Para os leitores interessados em uma análise mais profunda, há Dicas adicionais do InvestingPro disponíveis em https://br.investing.com/pro/ASND, que podem fornecer mais orientações sobre a posição financeira e o desempenho de mercado da Ascendis Pharma.
Essa notícia foi traduzida com a ajuda de inteligência artificial. Para mais informação, veja nossos Termos de Uso.