Beacon divulga resultados promissores em ensaio de Fase II para terapia XLRP

Publicado 07.05.2025, 03:04

Investing.com — A Beacon Therapeutics divulgou dados preliminares de seu ensaio clínico de Fase II DAWN, indicando que seu programa principal, laru-zova, mostra potencial para melhorar a visão de pacientes com retinite pigmentosa ligada ao cromossomo X (XLRP). Os resultados foram apresentados na Reunião Anual de 2025 da Associação para Pesquisa em Visão e Oftalmologia (ARVO), realizada de 4 a 8 de maio.

Os dados de seis meses do ensaio sugerem que os pacientes experimentaram melhorias em medidas-chave da função visual, como acuidade visual em baixa luminosidade (LLVA) e sensibilidade média, medidas por microperimetria. Essas melhorias foram observadas nos olhos estudados em comparação com os olhos contralaterais previamente tratados, indicando um efeito positivo sustentado da terapia.

Em termos de segurança, o laru-zova foi geralmente bem tolerado, com a maioria dos eventos adversos oculares emergentes do tratamento sendo não graves e se resolvendo após os procedimentos cirúrgicos necessários e uso de esteroides. Não houve relatos de reações adversas graves inesperadas, descolamentos de retina ou inflamação intraocular.

O ensaio DAWN é um estudo aberto que avalia a eficácia, segurança e tolerabilidade de dois níveis de dose de laru-zova em participantes com XLRP que haviam recebido anteriormente terapia gênica direcionada à proteína RPGR. O ensaio visa fornecer dados para apoiar o atual estudo de Fase II/III VISTA.

A XLRP é uma doença que frequentemente resulta em cegueira até a meia-idade e atualmente não possui opções de tratamento. O laru-zova, uma terapia gênica, foi desenvolvido para restaurar a função tanto dos bastonetes quanto dos cones no olho, fornecendo uma cópia funcional do gene RPGRORF15.

Os resultados preliminares do ensaio DAWN representam um marco importante para o acesso a capital da Beacon, conforme definido pela Syncona Ltd, a investidora em ciências da vida que apoia a Beacon Therapeutics. Este marco pode facilitar o acesso ao capital que sustenta o avanço da empresa para as próximas etapas de desenvolvimento.

A Beacon Therapeutics continua a recrutar pacientes em seu estudo pivotal de Fase 2/3 VISTA para o laru-zova, com o objetivo de estabelecer ainda mais o perfil de eficácia e segurança do tratamento.

Este artigo é baseado em um comunicado à imprensa da Beacon Therapeutics e não constitui um endosso da empresa ou de seus produtos.

Essa notícia foi traduzida com a ajuda de inteligência artificial. Para mais informação, veja nossos Termos de Uso.

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