PALO ALTO, Califórnia - A BridgeBio Pharma, Inc. (NASDAQ: BBIO), uma empresa biofarmacêutica focada em doenças genéticas, anunciou a conclusão do recrutamento para seu estudo FORTIFY de Fase 3 do BBP-418, visando o tratamento da Distrofia Muscular de Cinturas Tipo 2I/R9 (LGMD2I/R9). O estudo atingiu sua meta de recrutamento no 10º Dia Anual de Conscientização sobre LGMD, com uma leitura de dados preliminares da análise interina esperada para 2025.
A LGMD2I/R9 é causada por mutações no gene da proteína relacionada à fukutina (FKRP), levando à perda muscular progressiva e problemas de mobilidade, função respiratória e saúde cardíaca. Atualmente, não existem tratamentos aprovados para LGMD2I/R9, deixando os indivíduos com poucas opções para gerenciar sua condição.
O BBP-418, uma terapia oral investigacional, recebeu as designações de Medicamento Órfão, Fast Track e Doença Pediátrica Rara da FDA, além da designação de Medicamento Órfão da Agência Europeia de Medicamentos (EMA). O estudo FORTIFY é um ensaio randomizado, duplo-cego, controlado por placebo que inclui uma análise interina de 12 meses focada na alfa-distroglicana glicosilada (αDG) como um endpoint substituto, o que poderia potencialmente apoiar uma solicitação de Aprovação Acelerada nos EUA.
Douglas Sproule, M.D., M.Sc., Diretor Médico da ML Bio Solutions, uma empresa da BridgeBio, expressou otimismo em relação às discussões com a FDA sobre a oportunidade de buscar a Aprovação Acelerada. Kelly Brazzo, CEO da Fundação CureLGMD2i, destacou o rápido recrutamento como um sinal da significativa necessidade de uma opção terapêutica.
Se aprovado, o BBP-418 poderia se tornar a primeira terapia modificadora da doença para LGMD2I/R9 nos EUA. A BridgeBio também pode se qualificar para um Voucher de Revisão Prioritária com base na Designação Pediátrica Rara da FDA.
Este anúncio é baseado em um comunicado à imprensa e não sugere qualquer endosso das afirmações. O sucesso do BBP-418 e seu potencial de aprovação estão sujeitos aos resultados dos ensaios clínicos em andamento e processos de revisão regulatória.
Em outras notícias recentes, a BridgeBio Pharma relatou atualizações notáveis em seu pipeline de desenvolvimento de medicamentos. A empresa recebeu a Designação de Terapia Inovadora da FDA para o infigratinib, um candidato a medicamento oral para crianças com acondroplasia, com base nos resultados do ensaio clínico PROPEL 2. Paralelamente, a empresa anunciou a descontinuação de seu programa de terapia gênica BBP-631, uma ação projetada para economizar mais de 50 milhões de dólares em pesquisa e desenvolvimento.
Simultaneamente, a terapia gênica BBP-812 da BridgeBio, desenvolvida para a doença de Canavan, recebeu a designação de Terapia Avançada de Medicina Regenerativa pela FDA, após resultados positivos do ensaio CANaspire de Fase 1/2. Além disso, a empresa formou uma joint venture chamada GondolaBio, apoiada por um investimento de 300 milhões de dólares de um consórcio de investidores, visando acelerar o desenvolvimento de novas terapias.
Firmas de análise, incluindo BMO Capital, H.C. Wainwright, Piper Sandler, Oppenheimer, Mizuho e TD Cowen, mantiveram classificações positivas para a BridgeBio. Esses endossos seguem desenvolvimentos recentes no medicamento investigacional da empresa, acoramidis, e a esperada divulgação de dados de fase 3 para encaleret e infigratinib.
A empresa também está buscando aprovação para o Acoramidis, outro tratamento para ATTR-CM, com a FDA potencialmente convocando um Comitê Consultivo para deliberar sobre este medicamento. Esses desenvolvimentos recentes destacam o engajamento ativo da BridgeBio Pharma nos processos de desenvolvimento de medicamentos e regulatórios.
Insights do InvestingPro
O recente marco da BridgeBio Pharma (NASDAQ: BBIO) em seu estudo FORTIFY para o tratamento de LGMD2I/R9 alinha-se com alguns insights financeiros interessantes do InvestingPro. A capitalização de mercado da empresa é de 4,69 bilhões de dólares, refletindo a confiança dos investidores em seu potencial.
Os dados do InvestingPro mostram que a receita da BridgeBio nos últimos doze meses até o segundo trimestre de 2023 foi de 219,12 milhões de dólares, com um impressionante crescimento de receita de 3761,22% no mesmo período. Esse crescimento substancial pode ser atribuído ao progresso da empresa em seu pipeline de desenvolvimento de medicamentos, incluindo o BBP-418.
No entanto, é importante notar que a BridgeBio ainda não é lucrativa, com uma renda operacional de -502,99 milhões de dólares nos últimos doze meses. Isso não é incomum para empresas biofarmacêuticas em estágio de desenvolvimento, pois frequentemente incorrem em despesas significativas de pesquisa e desenvolvimento antes de levar produtos ao mercado.
As Dicas do InvestingPro destacam que os analistas antecipam crescimento de vendas no ano corrente, o que se alinha com o avanço da empresa nos ensaios clínicos. Além disso, os ativos líquidos da BridgeBio excedem as obrigações de curto prazo, proporcionando flexibilidade financeira à medida que progride através de ensaios clínicos dispendiosos.
Para investidores que buscam uma compreensão mais profunda da posição financeira e perspectivas de crescimento da BridgeBio, o InvestingPro oferece 5 dicas adicionais que podem fornecer insights valiosos sobre o potencial da empresa.
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