PHILADELPHIA - A Cabaletta Bio, Inc. (NASDAQ: CABA), uma empresa de biotecnologia em estágio clínico, anunciou novos dados clínicos sobre sua terapia investigacional CABA-201, mostrando potencial para respostas clínicas sem medicamentos em doenças autoimunes. Os dados, apresentados no American College of Rheumatology Convergence 2024, incluíram oito pacientes nos ensaios clínicos RESET de Fase 1/2 em andamento.
Os pacientes, todos com doenças autoimunes ativas e refratárias, descontinuaram todos os imunossupressores antes e durante o período de acompanhamento após receberem a infusão de CABA-201. Os perfis de segurança não indicaram síndrome de liberação de citocinas (CRS) ou síndrome de neurotoxicidade associada a células efetoras imunes (ICANS) na maioria, com CRS de baixo grau em três pacientes e um evento anterior de ICANS relatado.
O CABA-201 levou à depleção consistente e completa de células B dentro de um mês após a infusão. Sinais precoces de reinicialização do sistema imunológico foram observados, com evidências de repovoamento de células B naïve transicionais já nas oito semanas nos dois pacientes iniciais.
Os resultados clínicos mostraram sinais promissores de eficácia. Um paciente com miopatia necrosante imunomediada (IMNM) manteve uma resposta clínica melhorada seis meses após o tratamento sem imunossupressores. Na coorte de lúpus eritematoso sistêmico (LES), todos os pacientes exibiram respostas clínicas, e um paciente com nefrite lúpica (NL) mostrou melhora significativa nos níveis de proteinúria.
O programa de desenvolvimento clínico RESET está recrutando ativamente em 40 centros clínicos dos EUA, com 16 pacientes inscritos e 10 tratados com CABA-201 até 12 de novembro de 2024. A empresa planeja discutir possíveis designs de ensaios de registro com o FDA em 2025, visando avançar o desenvolvimento da terapia.
O CABA-201, uma terapia de células T CAR-CD19 totalmente humana contendo 4-1BB, é projetado para uma infusão única para depletar células B CD19-positivas, potencialmente reiniciando o sistema imunológico para remissão duradoura sem imunossupressão contínua.
A Cabaletta Bio realizará uma teleconferência e webcast ao vivo para investidores hoje às 8:00 ET para revisar os dados clínicos e fornecer atualizações sobre o programa RESET. Este anúncio é baseado em um comunicado à imprensa.
Em outras notícias recentes, a Cabaletta Bio experimentou desenvolvimentos significativos. A Guggenheim manteve uma classificação de Compra para a Cabaletta Bio, com um alvo de 23$, após uma aceleração considerável no recrutamento de pacientes para estudos clínicos. A empresa também relatou planos para discussões com o FDA em 2025 sobre um possível programa de registro para o CABA-201. A UBS iniciou a cobertura da Cabaletta Bio, emitindo uma classificação de Compra e estabelecendo um preço-alvo de 10,00$, destacando o potencial do CABA-201 no tratamento de doenças autoimunes como lúpus eritematoso sistêmico (LES) e miosite.
A Cabaletta Bio garantiu termos de arrendamento até agosto de 2026 para sua localização na Filadélfia, fornecendo uma base operacional estável para suas atividades de pesquisa e desenvolvimento. O principal candidato da empresa, CABA-201, mostrou dados promissores e recebeu a Designação de Medicamento Órfão (ODD) da Food and Drug Administration dos EUA para o tratamento de esclerose sistêmica. Analistas da H.C. Wainwright, Stifel e Citi mantiveram suas classificações de Compra para a Cabaletta Bio, com preços-alvo de 25,00$, 26,00$ e 30,00$, respectivamente.
Esses desenvolvimentos recentes destacam o progresso da empresa em ensaios clínicos e as classificações favoráveis dos analistas, sublinhando o potencial de seu candidato terapêutico, CABA-201.
Insights do InvestingPro
À medida que a Cabaletta Bio (NASDAQ: CABA) apresenta dados clínicos promissores para sua terapia CABA-201, os investidores devem considerar algumas métricas financeiras e insights importantes do InvestingPro.
De acordo com os dados do InvestingPro, a capitalização de mercado da Cabaletta Bio é de 148,1 milhões$, refletindo seu status como uma empresa de biotecnologia em estágio clínico. O preço das ações da empresa experimentou volatilidade significativa, com uma queda de 32,06% na última semana e uma queda de 83,13% no último ano. Essa volatilidade está alinhada com a natureza das empresas de biotecnologia em estágio inicial, onde o desempenho das ações pode ser fortemente influenciado pelos resultados de ensaios clínicos e desenvolvimentos regulatórios.
As dicas do InvestingPro destacam que a Cabaletta Bio possui mais caixa do que dívida em seu balanço, o que é crucial para financiar ensaios clínicos em andamento e pesquisas. No entanto, a empresa está queimando caixa rapidamente, uma característica comum de empresas de biotecnologia pré-receita que investem pesadamente em P&D. Essa taxa de queima de caixa ressalta a importância dos dados clínicos positivos para o CABA-201, já que resultados bem-sucedidos de ensaios poderiam potencialmente levar a parcerias ou oportunidades de financiamento adicionais.
Vale notar que a Cabaletta Bio atualmente não é lucrativa, com um índice P/L negativo de -1,42 para os últimos doze meses até o terceiro trimestre de 2024. Isso não é incomum para empresas de biotecnologia em estágio clínico, mas enfatiza a importância do progresso do pipeline da empresa, particularmente com o CABA-201.
Para investidores que buscam uma análise mais abrangente, o InvestingPro oferece 14 dicas adicionais para a Cabaletta Bio, fornecendo uma compreensão mais profunda da saúde financeira e posição de mercado da empresa.
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