Comissão Europeia aprova terapia genética da Ocugen

Publicado 03.02.2025, 08:43
Comissão Europeia aprova terapia genética da Ocugen

MALVERN, Pa. - A Ocugen, Inc. (NASDAQ: OCGN), uma empresa de biotecnologia com uma capitalização de mercado atual de 212 milhões de dólares, anunciou hoje que a Comissão Europeia endossou a classificação do Comitê de Terapias Avançadas (CAT) da Agência Europeia de Medicamentos para seu produto de terapia genética OCU400. As ações da empresa, que registraram um ganho de 38% no último ano apesar da volatilidade recente, estão sendo negociadas atualmente a 0,73 dólares. A análise do InvestingPro revela mais de 10 insights exclusivos adicionais sobre o desempenho de mercado e a saúde financeira da Ocugen. Isso marca um passo significativo para a Ocugen, já que o OCU400 se torna a primeira terapia genética para uma ampla indicação de retinite pigmentosa (RP) a entrar em ensaios de Fase 3.

A classificação de Produto Medicinal de Terapia Avançada (ATMP) acelerará o processo de revisão regulatória para o OCU400. Também permite interações mais frequentes com a EMA para aconselhamento científico enquanto a Ocugen trabalha para um pedido de Autorização de Comercialização (MAA) previsto para 2026. Esta classificação é particularmente crucial para tratamentos inovadores como o OCU400, potencialmente uma terapia genética única para toda a vida.

O ensaio clínico de Fase 3 liMeliGhT para o OCU400 está atualmente recrutando participantes. O estudo inclui 150 indivíduos divididos em dois braços, um focando em pacientes com mutações no gene RHO e o outro sendo gene-agnóstico. De acordo com dados do InvestingPro, embora a Ocugen mantenha um índice de liquidez corrente saudável de 2,58 e tenha mais caixa do que dívidas em seu balanço, a empresa está rapidamente esgotando suas reservas de caixa à medida que avança seus programas clínicos. Cada braço randomizará os participantes em uma proporção de 2:1 para o grupo de tratamento ou um grupo de controle não tratado. O ensaio busca incluir pacientes com 8 anos ou mais com RP em estágio inicial a tardio.

A opinião positiva da EMA ressalta a necessidade de tratamentos gene-agnósticos para doenças como a RP, que envolvem múltiplas mutações e afetam quase 310.000 pacientes nos EUA, UE e Canadá. Atualmente, não existem tratamentos aprovados que abordem a progressão de múltiplas formas de RP.

O OCU400 é baseado no gene NR2E3, que desempenha um papel crucial na saúde e função da retina. A Diretora Médica da Ocugen, Dra. Huma Qamar, expressou otimismo sobre o reconhecimento do OCU400 pela EMA à medida que o ensaio clínico progride.

A missão da Ocugen é desenvolver e comercializar terapias e vacinas para doenças com necessidades médicas não atendidas em todo o mundo. A abordagem inovadora da empresa inclui uma plataforma de terapia genética modificadora que poderia potencialmente tratar múltiplas doenças da retina com um único produto.

Este artigo de notícias é baseado em um comunicado de imprensa da Ocugen, Inc. Deve-se notar que declarações prospectivas no comunicado de imprensa estão sujeitas a vários riscos e incertezas e podem diferir materialmente dos resultados ou eventos futuros reais. A análise do InvestingPro indica que a empresa atualmente mantém uma pontuação geral de saúde financeira 'JUSTA', embora os analistas não antecipem lucratividade este ano. Para insights abrangentes sobre as perspectivas financeiras da Ocugen e análise detalhada, os investidores podem acessar o Relatório de Pesquisa Pro completo, disponível exclusivamente para assinantes do InvestingPro.

Em outras notícias recentes, a Ocugen, Inc. relatou avanços significativos em seus ganhos do terceiro trimestre de 2024, particularmente em seus programas clínicos. A empresa está progredindo em seu ensaio de Fase III para retinite pigmentosa, marcando um marco importante na terapia genética. Além disso, a Ocugen está expandindo seus ensaios clínicos para o Canadá, ampliando seu potencial de mercado. Apesar das altas despesas operacionais, a empresa não relatou eventos adversos sérios nos ensaios. Os destaques financeiros da empresa incluíram um total de caixa e caixa restrito de 39 milhões de dólares em 30 de setembro de 2024, e despesas operacionais totais de 14,4 milhões de dólares. A Ocugen também concluiu um financiamento de dívida de 30 milhões de dólares, estendendo seu fluxo de caixa até o primeiro trimestre de 2026. Olhando para o futuro, a Ocugen planeja completar o recrutamento para seu ensaio de Fase III do OcQ400 na primeira metade de 2025, solicitar aprovações regulatórias em 2026 e buscar a comercialização até 2027. O início do ensaio clínico de Fase 1 do ORQ200 está programado para o quarto trimestre de 2024.

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