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ZUG, Suíça e BOSTON - A CRISPR Therapeutics (NASDAQ:CRSP), uma empresa de edição genética avaliada em US$ 4,4 bilhões cujas ações subiram mais de 21% no acumulado do ano, segundo dados do InvestingPro, divulgou novos dados clínicos de Fase 1 para seu medicamento experimental de colesterol CTX310, mostrando reduções dose-dependentes nos níveis de triglicerídeos e colesterol LDL, de acordo com comunicado da empresa divulgado na quinta-feira.
Os dados mostraram reduções máximas de até 82% nos triglicerídeos e até 86% no colesterol LDL na dose mais alta testada, com o que a empresa descreveu como um perfil de segurança bem tolerado.
O CTX310 tem como alvo o gene ANGPTL3, que regula os níveis de LDL e triglicerídeos - ambos reconhecidos como fatores de risco para doença cardíaca aterosclerótica. O medicamento está sendo testado em pacientes com várias formas de colesterol alto e triglicerídeos, incluindo hipercolesterolemia familiar homozigótica e hipertrigliceridemia grave.
A empresa planeja apresentar dados completos da Fase 1 do CTX310 em uma reunião médica no segundo semestre de 2025.
A CRISPR Therapeutics também anunciou que os dados do CTX320, que tem como alvo o gene LPA para lipoproteína(a) elevada, agora são esperados para o primeiro semestre de 2026, e não antes. A empresa citou uma "decisão estratégica de incorporar insights emergentes do cenário evolutivo de tratamento de Lp(a)" para o atraso.
Além disso, a empresa relatou que seu programa cardiovascular pré-clínico CTX340, visando o gene AGT para hipertensão refratária, está avançando em direção a registros regulatórios.
A CRISPR Therapeutics está desenvolvendo essas terapias usando sua plataforma proprietária de nanopartículas lipídicas para entregar componentes de edição genética CRISPR/Cas9 ao fígado.
A empresa estima que mais de 40 milhões de pacientes apenas nos EUA são afetados por colesterol LDL elevado, triglicerídeos severamente elevados ou ambas as condições. Com preços-alvo de analistas variando de US$ 32 a US$ 268, os investidores podem acessar análises financeiras detalhadas e 12 ProTips exclusivos adicionais através dos relatórios de pesquisa abrangentes do InvestingPro.
Em outras notícias recentes, a CRISPR Therapeutics fez avanços significativos em seus esforços financeiros e estratégicos. A empresa reportou resultados do primeiro trimestre de 2025 que atenderam às expectativas dos analistas, levando a Clear Street a elevar sua classificação de ações de Manter para Comprar, com um novo preço-alvo de US$ 45,00. Os acionistas na Assembleia Geral Anual de 2025 da CRISPR Therapeutics aprovaram propostas-chave, incluindo emendas aos Estatutos Sociais e a eleição de membros do conselho. Adicionalmente, a CRISPR Therapeutics formou uma parceria estratégica com a Sirius Therapeutics para desenvolver o SRSD107, uma nova terapia de siRNA visando distúrbios tromboembólicos, com resultados promissores em testes de Fase 1. A Citizens JMP reiterou sua classificação de Desempenho Superior ao Mercado e preço-alvo de US$ 86,00, reconhecendo o progresso da empresa em seus programas terapêuticos in-vivo. A firma destacou o potencial da CRISPR Therapeutics para alcançar crescimento além de suas áreas de foco iniciais. O programa CTX310 da empresa mostrou resultados positivos na redução dos níveis de proteína ANGPTL3, e há expectativa para os próximos dados de seu programa CTX320 visando Lp(a). Esses desenvolvimentos sublinham os esforços contínuos da CRISPR Therapeutics para expandir seu portfólio e melhorar sua posição no setor de biotecnologia.
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