Editas Medicine anuncia avanço no tratamento de doença hepática

Investing.com — A Editas Medicine , Inc. (NASDAQ:EDIT), líder em tecnologia de edição genética, anunciou resultados promissores de um estudo CRISPR in vivo, indicando um avanço significativo no tratamento de uma doença hepática. Os dados, revelados na reunião anual da American Society of Gene and Cell Therapy, mostraram uma redução substancial nos biomarcadores específicos da doença em camundongos. O anúncio ocorre enquanto as ações da empresa mostram forte impulso, com um ganho de 21% no acumulado do ano, de acordo com dados do InvestingPro, embora esteja sendo negociada com uma capitalização de mercado de apenas US$ 129 milhões.

O estudo empregou nanopartículas lipídicas (LNPs) para entregar carga de RNA CRISPR/Cas direcionada a um gene hepático, alcançando aproximadamente 70% de eficiência de edição em camundongos. Essa edição levou a mais de 80% de redução em um biomarcador-chave da doença. Além disso, estratégias de edição semelhantes em hepatócitos de macacos cynomolgus resultaram em mais de 50% de edição genética e um aumento de mais de 15 vezes nos níveis da proteína-alvo. Embora o progresso científico seja promissor, a análise do InvestingPro indica que a empresa mantém um balanço saudável com mais caixa do que dívida, embora esteja atualmente experimentando uma rápida queima de caixa - um fator crítico para investidores que monitoram empresas de biotecnologia.

Linda C. Burkly, Ph.D., Vice-Presidente Executiva e Diretora Científica da Editas, expressou confiança na abordagem, afirmando: "Estes dados de prova de conceito in vivo em um alvo não divulgado de doença hepática confirmam nossa capacidade de alcançar edição máxima do gene-alvo dentro dos hepatócitos e redução clinicamente significativa nos biomarcadores da doença." Ela destacou o potencial impacto transformador desta terapia e o progresso da empresa em direção ao desenvolvimento clínico.

Mais detalhes sobre o alvo hepático e o candidato a desenvolvimento serão divulgados na próxima conferência TIDES USA 2025 em San Diego, em 21 de maio. Os resultados iniciais, no entanto, sugerem que a Editas Medicine está avançando em direção a um tratamento inovador capaz de abordar a base genética de certas doenças hepáticas.

A pesquisa apresentada faz parte dos esforços mais amplos da Editas Medicine para aproveitar os sistemas de edição do genoma CRISPR/Cas no desenvolvimento de tratamentos in vivo para doenças graves. A empresa detém licenças exclusivas para importantes patentes de CRISPR/Cas9 e Cas12a para medicamentos humanos do Broad Institute e da Universidade de Harvard.

Este avanço é baseado em um comunicado à imprensa e representa um passo significativo nas aplicações de edição genética para fins terapêuticos. Investidores e observadores da indústria aguardam mais detalhes sobre as implicações deste desenvolvimento para o pipeline da Editas Medicine e o potencial para novos tratamentos de doenças hepáticas. De acordo com o InvestingPro, os preços-alvo dos analistas para a Editas variam de US$ 1 a US$ 8 por ação, refletindo a perspectiva mista do mercado sobre as perspectivas da empresa. Assinantes do InvestingPro têm acesso a 15 insights adicionais sobre a Editas, incluindo métricas detalhadas de saúde financeira e indicadores de crescimento que são cruciais para tomar decisões de investimento informadas no setor de biotecnologia.

Em outras notícias recentes, a Editas Medicine reportou resultados financeiros do quarto trimestre de 2024 que ficaram abaixo das expectativas dos analistas, com uma perda de US$ 0,55 por ação em comparação com a perda antecipada de US$ 0,33. A receita foi de US$ 30,6 milhões, ligeiramente superior à estimativa de consenso de US$ 29,59 milhões, mas significativamente menor que os US$ 60 milhões reportados no mesmo trimestre do ano anterior. O declínio da receita foi atribuído à redução no reconhecimento de pagamentos iniciais, notadamente de um acordo de licenciamento importante anterior com a Vertex Pharmaceuticals. Adicionalmente, a Editas Medicine anunciou uma mudança executiva significativa, com Erick Lucera deixando o cargo de Diretor Financeiro, sendo sucedido por Amy Parison. A empresa também enfrentou desafios legais quando o Tribunal de Apelações do Circuito Federal dos EUA manteve parcialmente e anulou parcialmente uma decisão relativa a patentes de CRISPR/Cas9, devolvendo o caso para exame adicional. Apesar desses procedimentos, a Editas permanece otimista quanto à força de seu portfólio de propriedade intelectual. A Evercore ISI recentemente rebaixou o preço-alvo da ação para US$ 4 de US$ 5, mantendo uma classificação de Superar. A Editas também está programada para apresentar dados pré-clínicos de seu programa de Anemia Falciforme e Talassemia na American Society of Gene & Cell Therapy.

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