Editas Medicine relata redução de 90% no LDL-C em estudos pré-clínicos

CAMBRIDGE, Mass. - A Editas Medicine, Inc. (NASDAQ:EDIT), cuja ação disparou mais de 260% nos últimos seis meses de acordo com dados do InvestingPro, apresentou dados pré-clínicos de sua terapia gênica experimental EDIT-401 mostrando reduções significativas nos níveis de colesterol LDL no Congresso da Sociedade Europeia de Terapia Gênica e Celular em Sevilha na quinta-feira.

Os dados demonstraram que uma única dose de EDIT-401 alcançou pelo menos 90% de redução no colesterol LDL dentro de 48 horas em primatas não humanos. Reduções semelhantes foram observadas em modelos de camundongos com LDL-C basal elevado e função reduzida do receptor de LDL. A empresa, que mantém um balanço patrimonial sólido com mais dinheiro do que dívidas de acordo com a análise do InvestingPro, está bem posicionada para avançar seus programas de pesquisa.

A terapia utiliza tecnologia de edição genética CRISPR/Cas9 entregue via nanopartículas lipídicas para atingir elementos reguladores no gene do receptor de LDL. Segundo a empresa, essa abordagem resultou em um aumento de seis vezes na proteína do receptor de LDL em fígados de primatas não humanos.

O efeito redutor de colesterol do tratamento foi mantido durante um estudo de três meses em modelos de camundongos, sugerindo potencial durabilidade.

"Os dados de prova de conceito in vivo apresentados hoje reforçam o impacto potencial de nossa estratégia diferenciada de regulação positiva", disse Linda C. Burkly, Vice-Presidente Executiva e Diretora Científica da Editas Medicine, em comunicado à imprensa.

O EDIT-401 está sendo desenvolvido como uma potencial terapia de dose única para pacientes com colesterol LDL elevado, embora a empresa não tenha fornecido um cronograma para ensaios clínicos em humanos.

A terapia gênica visa regular positivamente o receptor de LDL aumentando a estabilidade do mRNA através da interrupção de elementos reguladores negativos.

Os dados foram apresentados como parte de uma apresentação oral no 32º Congresso Anual da Sociedade Europeia de Terapia Gênica e Celular. Com o próximo relatório de ganhos da empresa programado para 10 de novembro e múltiplos insights adicionais disponíveis através dos relatórios de pesquisa abrangentes do InvestingPro, os investidores podem acessar análises mais profundas sobre a saúde financeira e perspectivas de crescimento da Editas Medicine.

Em outras notícias recentes, a Editas Medicine tem estado ativamente envolvida em vários desenvolvimentos notáveis. A empresa está programada para apresentar sua pesquisa sobre a redução do colesterol LDL usando edição genética CRISPR no Congresso da Sociedade Europeia de Terapia Gênica e Celular. Esta pesquisa envolve a regulação positiva do LDLR em camundongos e primatas não humanos, demonstrando avanços promissores em técnicas de edição genética. Paralelamente, o programa EDIT-401 da Editas Medicine tem atraído atenção significativa, com a H.C. Wainwright mantendo uma classificação de Compra e estabelecendo um preço-alvo de US$ 5,00, citando o potencial do programa para redução substancial de LDL-C.

Adicionalmente, o Wells Fargo elevou seu preço-alvo para a Editas Medicine para US$ 4,00, mantendo uma classificação de Peso Igual com base em dados pré-clínicos encorajadores para o EDIT-401. Estes dados demonstraram uma redução de 90% nos níveis de LDL-C em primatas não humanos após uma única dose, sem efeitos adversos graves observados. Além disso, a Baird aumentou seu preço-alvo para US$ 6,00, mantendo uma classificação de Desempenho Superior devido ao progresso da empresa em seu pipeline, que está alinhado com as expectativas. Esses desenvolvimentos destacam os esforços contínuos da Editas Medicine no avanço de suas capacidades de edição genética e potenciais aplicações terapêuticas.

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