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CAMBRIDGE, Mass. - A Editas Medicine, Inc. (NASDAQ:EDIT), uma empresa de edição genética com capitalização de mercado de 190 milhões de dólares, anunciou resultados atualizados de seu ensaio clínico RUBY em andamento para um tratamento de anemia falciforme grave (AF), o renizgamglogene autogedtemcel (reni-cel), durante uma apresentação de pôster na Reunião Anual da Sociedade Americana de Hematologia (ASH) em San Diego hoje. De acordo com os dados do InvestingPro, a empresa mantém uma forte posição de liquidez com um índice de liquidez corrente de 3,75, embora enfrente desafios significativos de queima de caixa típicos de empresas de biotecnologia em estágio clínico.
Os dados do ensaio de Fase 1/2/3, até 29.10.2024, mostraram que o reni-cel foi bem tolerado entre os 28 pacientes com AF grave. O tratamento demonstrou um perfil de segurança alinhado com o condicionamento mieloablativo com bussulfano e transplante autólogo de células-tronco hematopoiéticas, que todos os pacientes receberam. Embora as ações da empresa tenham experimentado volatilidade significativa, com um beta de 1,87, a análise do InvestingPro indica que 9 analistas revisaram recentemente suas expectativas de ganhos para cima para o próximo período.
Os pacientes, com uma mediana de 9,5 meses pós-infusão, experimentaram melhorias significativas na saúde, incluindo estarem livres de eventos vaso-oclusivos (EVOs) - uma complicação dolorosa da AF - com uma exceção. Além disso, observou-se uma normalização precoce da hemoglobina total, aumentando de uma média de 9,8 g/dL no início para 13,8 g/dL aos seis meses para 18 pacientes.
O ensaio também relatou aumentos rápidos e sustentados nos níveis de hemoglobina fetal (HbF) e na concentração corpuscular média de HbF nas células vermelhas, excedendo o limiar anti-falcização. Esses marcadores biológicos são críticos, pois altos níveis de HbF podem prevenir a falcização das células vermelhas do sangue, característica da doença.
Além disso, os resultados relatados pelos pacientes indicaram melhorias em domínios como dor, função física e atividades sociais após o tratamento com reni-cel. O tempo médio para enxertia bem-sucedida pós-infusão foi de 23 dias para neutrófilos e 25 dias para plaquetas, importantes para reduzir os riscos de infecção e sangramento. Dois eventos adversos graves possivelmente relacionados ao tratamento foram relatados.
O reni-cel, desenvolvido pela Editas Medicine, é um medicamento experimental de células editadas geneticamente visando os promotores do gene da globina gama usando AsCas12a, uma nuclease de edição genética proprietária. A terapia visa fornecer um tratamento único e duradouro para AF grave e beta talassemia dependente de transfusão (TDT).
Este anúncio é baseado em um comunicado à imprensa e reflete os esforços contínuos da Editas Medicine no desenvolvimento de terapias de edição genética para doenças graves. O ensaio RUBY continua a monitorar a segurança e eficácia a longo prazo do reni-cel, com mais informações disponíveis em clinicaltrials.gov (NCT04853576). Apesar das condições desafiadoras do mercado, a empresa alcançou um impressionante crescimento de receita de 151% nos últimos doze meses. Investidores que buscam insights mais profundos sobre a saúde financeira e perspectivas de crescimento da Editas Medicine podem acessar análises abrangentes através dos relatórios de pesquisa detalhados do InvestingPro, que cobrem mais de 1.400 ações dos EUA com análise especializada e inteligência acionável.
Em outras notícias recentes, a Editas Medicine passou por mudanças estratégicas significativas e viu uma série de ajustes nas avaliações dos analistas. Recentemente, as ações da empresa foram elevadas para Compra pelo BofA Securities, para Superar pelo Evercore ISI, e a Chardan Capital Markets reafirmou sua classificação de Compra. Em contraste, a Oppenheimer manteve sua classificação de Desempenho, e a RBC Capital Markets manteve sua classificação de Desempenho do Setor enquanto reduzia o alvo das ações.
Essas mudanças decorrem de desenvolvimentos recentes, incluindo a decisão da Editas Medicine de licenciar externamente seu programa reni-cel e focar em seu programa in vivo de células-tronco hematopoiéticas. As despesas operacionais da empresa no terceiro trimestre foram relatadas em 65,7 milhões de dólares, e ela possui 322 milhões de dólares em reservas de caixa, que se espera que suportem as operações até o segundo trimestre de 2026.
Analistas de várias empresas, incluindo Evercore ISI e Chardan Capital Markets, destacaram a forte posição de caixa da empresa e o valor subjacente de sua tecnologia e ativos. Apesar das mudanças estratégicas e do cenário competitivo da indústria, essas empresas veem potenciais oportunidades para os investidores.
Como parte de sua mudança estratégica, a Editas Medicine também antecipa apresentar novos dados do ensaio RUBY para anemia falciforme em uma próxima conferência. Além disso, a empresa garantiu um pagamento inicial de 57 milhões de dólares de um acordo de financiamento com a DRI Healthcare Trust. Estes são desenvolvimentos significativos que moldaram a posição atual e a direção futura da empresa.
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