WATERTOWN, Mass. - A Disc Medicine, Inc. (NASDAQ:IRON), uma empresa biofarmacêutica, recebeu feedback positivo da Food and Drug Administration (FDA) dos Estados Unidos em relação à sua reunião de fim de Fase 2 sobre o caminho regulatório para o bitopertin no tratamento da Protoporfiria Eritropoiética (EPP), conforme anunciado hoje.
A empresa detalhou que a FDA concordou com todos os atributos propostos para o seu próximo estudo APOLLO, que está programado para começar em meados de 2025. O estudo se concentrará em uma dose de 60 mg de bitopertin durante um período de tratamento de 6 meses para pacientes com EPP e Protoporfiria ligada ao X (XLP) com 12 anos ou mais. O endpoint primário medirá o tempo médio mensal total ao sol sem dor durante o último mês após o tratamento.
Além do endpoint primário, o estudo APOLLO incluirá avaliações como mudanças na protoporfirina IX (PPIX), ocorrência de reações fototóxicas, tempo cumulativo total sem dor ao sol e impressão global de mudança do paciente (PGIC). O alinhamento da FDA sobre essas medidas reflete o potencial do bitopertin para abordar a significativa necessidade não atendida no tratamento da EPP.
A FDA também reconheceu o potencial para aprovação acelerada com base nos dados existentes, com a redução de PPIX servindo como um endpoint substituto. Se a aprovação acelerada for concedida, o ensaio APOLLO atuaria então como um estudo confirmatório.
A Disc Medicine planeja se reunir com a FDA para finalizar os detalhes do estudo APOLLO, com uma atualização sobre a discussão e o cronograma para o arquivamento de um Novo Pedido de Medicamento (NDA) esperado para o primeiro trimestre de 2025.
O bitopertin, um inibidor de GlyT1, foi estudado em vários ensaios clínicos e é projetado para modular a biossíntese do heme. A empresa adquiriu os direitos globais do medicamento investigacional da Roche em maio de 2021. EPP e XLP são condições raras que causam reações graves à exposição solar, levando a impactos significativos na qualidade de vida dos pacientes. Os tratamentos atuais são limitados, sendo o Scenesse® a única terapia aprovada pela FDA para EPP.
O comunicado de imprensa também forneceu uma visão geral do compromisso da Disc Medicine em desenvolver terapias para doenças hematológicas graves e observou que o bitopertin ainda não está aprovado para uso terapêutico em nenhuma jurisdição no mundo.
Investidores e partes interessadas foram informados sobre uma teleconferência organizada pela administração para discutir essas atualizações, que ocorreu hoje às 8:00 EST.
Em outras notícias recentes, a Disc Medicine fez avanços significativos em seus ensaios clínicos e operações. A empresa biofarmacêutica relatou novas descobertas de seu estudo de Fase 1b do DISC-0974 em pacientes com doença renal crônica não dependente de diálise (NDD-CKD) e anemia. O estudo revelou que uma única dose de DISC-0974 reduz significativamente os níveis de hepcidina e melhora a mobilização de ferro e os níveis de hemoglobina nos pacientes. A Disc Medicine também relatou resultados promissores de Fase 2 para seu principal candidato a medicamento, bitopertin, destinado ao tratamento da Protoporfiria Eritropoiética (EPP).
No front dos analistas, a Disc Medicine recebeu uma classificação de Compra da Jefferies e uma classificação de Overweight da Wells Fargo. A H.C. Wainwright manteve sua classificação de Compra e meta de ação de 70,00 USD para a Disc Medicine, enquanto a BMO Capital Markets revisou sua perspectiva, elevando o preço-alvo para 70 USD de 50 USD.
A Disc Medicine também fez nomeações importantes, dando as boas-vindas ao Dr. Rahul Rajan Kaushik como Diretor Técnico e ao Dr. Steve Caffé como Diretor Regulatório, ambos trazendo mais de duas décadas de experiência na indústria farmacêutica. Além disso, a Disc Medicine anunciou uma oferta pública de ações de aproximadamente 178 milhões USD, liderada pela Frazier Life Sciences e Logos Capital. Os recursos serão usados para avançar a pesquisa e o desenvolvimento clínico de seus candidatos a produtos, incluindo o bitopertin. Estes são desenvolvimentos recentes nas operações da Disc Medicine enquanto ela continua a desenvolver tratamentos para doenças hematológicas graves.
Insights do InvestingPro
À medida que a Disc Medicine (NASDAQ:IRON) avança em seu caminho regulatório para o bitopertin, os investidores podem encontrar contexto adicional nas métricas financeiras e no desempenho de mercado da empresa. De acordo com os dados do InvestingPro, a capitalização de mercado da Disc Medicine é de 1,4 bilhões USD, refletindo a avaliação atual do mercado sobre o potencial da empresa no espaço de doenças raras.
A saúde financeira da empresa mostra alguns pontos fortes em meio ao seu estágio de desenvolvimento. Uma dica do InvestingPro destaca que a Disc Medicine mantém mais caixa do que dívida em seu balanço, o que é crucial para empresas de biotecnologia que investem pesadamente em pesquisa e desenvolvimento. Esta sólida posição de caixa pode fornecer o runway necessário para o próximo estudo APOLLO e potencial arquivamento do NDA.
Apesar das notícias regulatórias positivas, é importante notar que a Disc Medicine não é atualmente lucrativa, com um EBITDA negativo de 110,8 milhões USD nos últimos doze meses até o segundo trimestre de 2024. Isso é típico para empresas biofarmacêuticas em fase de desenvolvimento, e os investidores frequentemente se concentram no progresso do pipeline em vez da lucratividade imediata.
Curiosamente, a ação viu um aumento significativo de preço nos últimos seis meses, com um retorno total de 58,21% de acordo com os dados do InvestingPro. Este aumento pode refletir o otimismo dos investidores sobre o progresso da empresa com o bitopertin e seu potencial no mercado de EPP.
Para aqueles que buscam uma análise mais profunda das finanças e perspectivas da Disc Medicine, o InvestingPro oferece 10 dicas adicionais que podem fornecer insights valiosos para decisões de investimento nesta dinâmica ação de biotecnologia.
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