FDA analisa CUTX-101 para tratamento da doença de Menkes

Publicado 06.01.2025, 10:07
FDA analisa CUTX-101 para tratamento da doença de Menkes

Este desenvolvimento marca um marco importante para a Fortress Biotech e a Cyprium em sua busca para atender às necessidades médicas não atendidas de pacientes com doença de Menkes. A aceitação do NDA pela FDA é baseada em um comunicado de imprensa da Fortress Biotech, Inc. Com um índice de liquidez corrente de 1,23 e crescimento de receita de 31,5% nos últimos doze meses, os investidores podem acessar insights financeiros mais profundos e 8 ProTips adicionais através da plataforma de análise abrangente do InvestingPro.

A doença de Menkes, um distúrbio genético raro que afeta os níveis de cobre no corpo, leva a sintomas neurológicos graves e mortalidade infantil precoce. O CUTX-101, uma injeção de histidinato de cobre, visa corrigir desequilíbrios de cobre e mostrou resultados positivos em ensaios clínicos, com o tratamento precoce levando a taxas de sobrevivência significativamente melhores em comparação com pacientes não tratados. Embora a margem de lucro bruto da empresa esteja em -5,12%, a análise do InvestingPro sugere que a ação está atualmente sendo negociada abaixo de seu Valor Justo, potencialmente apresentando uma oportunidade para investidores interessados em empresas de biotecnologia.

A Sentynl Therapeutics, uma subsidiária da Zydus Lifesciences, assumiu total responsabilidade pelo desenvolvimento e futura comercialização do CUTX-101, após uma transferência de direitos da Cyprium em dezembro de 2023. Se aprovado, o CUTX-101 seria a primeira terapia sancionada pela FDA para a doença de Menkes.

No caso de aprovação pela FDA, a Cyprium poderá receber royalties e poderá ganhar até 129 milhões de dólares em marcos de desenvolvimento e vendas da Sentynl. Além disso, a Cyprium mantém a propriedade de qualquer Voucher de Revisão Prioritária que possa ser concedido, que pode ser usado para futuras solicitações de marketing ou vendido para outra entidade.

O NDA do CUTX-101 é reforçado pelas designações anteriores do medicamento, incluindo as Designações de Terapia Inovadora, Fast Track, Doença Pediátrica Rara e Medicamento Órfão da FDA, bem como a Designação de Medicamento Órfão pela Agência Europeia de Medicamentos.

Este desenvolvimento marca um marco importante para a Fortress Biotech e a Cyprium em sua busca para atender às necessidades médicas não atendidas de pacientes com doença de Menkes. A aceitação do NDA pela FDA é baseada em um comunicado de imprensa da Fortress Biotech, Inc.

Em outras notícias recentes, a subsidiária da Fortress Biotech, Checkpoint Therapeutics, obteve aprovação da FDA para seu novo medicamento UNLOXCYT™, marcando um avanço significativo nas opções de tratamento para pacientes com estágios avançados de carcinoma de células escamosas cutâneo. Esta aprovação foi baseada em resultados positivos do ensaio clínico Study CK-301-101. Além disso, a Fortress Biotech reportou um EPS GAAP de ($0,76) para o terceiro trimestre, notavelmente melhor que a estimativa dos analistas de ($1,49), embora a receita do trimestre tenha ficado abaixo dos 16,28 milhões de dólares estimados. A H.C. Wainwright manteve uma classificação de Compra para a ação, aumentando o preço-alvo de 24 dólares para 26 dólares.

Em desenvolvimentos relacionados, a Mustang Bio, uma subsidiária da Fortress Biotech, recebeu uma extensão do Painel de Audiências da Nasdaq para atender aos requisitos de listagem contínua da bolsa. A Mustang Bio também recebeu o Status de Medicamento Órfão da FDA para seu tratamento de glioma, MB-108. No front financeiro, a Fortress Biotech garantiu aproximadamente 8 milhões de dólares com vendas de ações e colocações privadas e entrou em um acordo de empréstimo de 50 milhões de dólares com a Oaktree Capital Management. A empresa reportou uma receita no segundo trimestre de 14,9 milhões de dólares.

Os analistas da Roth/MKM responderam a esses desenvolvimentos aumentando o preço-alvo da Fortress Biotech de 10,00 dólares para 13,00 dólares, mantendo uma classificação de Compra. Estes são os destaques recentes da Fortress Biotech e Mustang Bio.

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