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NOVA YORK - A Neurogene Inc. (NASDAQ:NGNE), uma empresa de biotecnologia em estágio clínico atualmente negociada a US$ 14,95 por ação, recebeu acordo por escrito da Administração de Alimentos e Medicamentos dos EUA (FDA) sobre aspectos-chave do design de seu ensaio de registro para NGN-401, uma terapia gênica direcionada à síndrome de Rett em mulheres com 3 anos ou mais. De acordo com a análise do InvestingPro, a empresa parece subvalorizada com base em sua avaliação de Valor Justo.
O ensaio, chamado Embolden, será um estudo de braço único, aberto e controlado por linha de base, avaliando um desfecho primário composto que avalia tanto a melhora clínica quanto a conquista de marcos de desenvolvimento. A empresa propôs recrutar 18 participantes, pendente de feedback final da FDA.
O desfecho primário medirá a resposta 12 meses após o tratamento, com participantes considerados respondedores se alcançarem uma pontuação de 3 ou melhor na Impressão Clínica Global de Melhoria e ganharem pelo menos um marco de desenvolvimento de uma lista predefinida de 28 habilidades. Esses marcos abrangem áreas como função manual, comunicação e mobilidade.
A Neurogene relatou que a parte de Fase 1/2 do ensaio está totalmente recrutada, com um total de 10 participantes tendo recebido a dose de 1E15 genomas vetoriais. Cinco participantes foram dosados na primeira metade de 2025, sem evidência de linfohistiocitose hemofagocítica ou síndrome hiperinflamatória observada neste nível de dose.
Dados divulgados anteriormente dos primeiros quatro participantes mostraram que cada um alcançou uma classificação de "muito melhorado" na escala de Impressão Clínica Global de Melhoria, com os participantes coletivamente ganhando 23 habilidades de desenvolvimento em múltiplos domínios. Embora o progresso clínico seja promissor, os dados do InvestingPro revelam que a pontuação de saúde financeira da empresa é classificada como ’RAZOÁVEL’, com analistas não esperando lucratividade este ano.
"Fiquei impressionada com as melhorias observadas nos participantes após a administração do NGN-401, que incluíram melhoria global nos sinais e sintomas da síndrome de Rett e ganhos de marcos de desenvolvimento em múltiplos domínios", disse a Dra. Elizabeth Berry-Kravis, Professora da Universidade Rush e investigadora principal no ensaio, de acordo com o comunicado à imprensa da empresa.
A Neurogene iniciou as atividades de início do ensaio de registro e planeja compartilhar dados atualizados de eficácia e segurança clínica no segundo semestre de 2025. A empresa também anunciou que estendeu seu caixa até o início de 2028, com US$ 292,6 milhões em caixa e investimentos em 31 de março de 2025. Com um índice de liquidez corrente de 21,03, os ativos líquidos da empresa excedem significativamente suas obrigações de curto prazo, embora a análise do InvestingPro indique que a rápida queima de caixa continua sendo uma preocupação. Descubra mais informações sobre a saúde financeira e o potencial de crescimento da Neurogene no Relatório de Pesquisa Pro abrangente, disponível exclusivamente para assinantes do InvestingPro.
Em outras notícias recentes, a Neurogene tem estado em destaque por vários desenvolvimentos relacionados à sua terapia gênica NGN-401. A Craig-Hallum iniciou a cobertura com classificação de compra, destacando o potencial do NGN-401 para o tratamento da síndrome de Rett, e estabeleceu um preço-alvo de US$ 50. A BMO Capital elevou seu preço-alvo para a Neurogene de US$ 22 para US$ 26, citando o gerenciamento eficaz dos níveis de ferritina em pacientes sob o protocolo atualizado de monitoramento de HLH, o que aumentou sua confiança no tratamento. A Stifel manteve sua classificação de Compra com um alvo de US$ 46, observando o cenário competitivo no setor de Terapia Gênica para Rett e a importância dos próximos dados da Neurogene.
Além disso, a Neurogene apresentou na reunião da Sociedade Americana de Terapia Gênica e Celular (ASGCT), detalhando uma estratégia de tratamento para a condição rara linfohistiocitose hemofagocítica (HLH) que pode ocorrer após a terapia gênica. A empresa compartilhou um algoritmo para detecção precoce e tratamento de HLH, enfatizando a importância da intervenção precoce. O ensaio de Fase 1/2 em andamento da Neurogene para NGN-401 está usando um nível de dose AAV mais baixo, que não foi associado a HLH, visando equilibrar eficácia e segurança. Esses desenvolvimentos refletem o compromisso da Neurogene em avançar seus programas de terapia gênica e abordar desafios no tratamento de doenças neurológicas.
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