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RESEARCH TRIANGLE PARK, N.C. - A Opus Genetics (NASDAQ:IRD) anunciou na segunda-feira que a Administração de Alimentos e Medicamentos dos EUA (FDA) aceitou seu pedido de Novo Medicamento em Investigação para OPGx-BEST1, uma terapia gênica direcionada à doença retiniana hereditária relacionada à bestrofina-1 (BEST1). A empresa de micro capitalização, avaliada em aproximadamente US$ 72 milhões, viu suas ações subirem mais de 13% na última semana devido a desenvolvimentos positivos. De acordo com dados do InvestingPro, analistas veem potencial significativo de valorização para a ação, com preços-alvo variando de US$ 5 a US$ 8.
A empresa planeja iniciar um ensaio clínico de Fase 1/2 no segundo semestre de 2025. O estudo multicêntrico e aberto avaliará a segurança, tolerabilidade e eficácia preliminar de uma única injeção sub-retiniana de OPGx-BEST1 em pacientes com doença retiniana hereditária relacionada ao BEST1 geneticamente confirmada. Embora a empresa mantenha um índice de liquidez saudável de 1,9, a análise do InvestingPro indica desafios pela frente com EBITDA negativo de US$ -36,8 milhões nos últimos doze meses.
A doença de Best, ou distrofia macular viteliforme, é uma condição retiniana hereditária rara causada por mutações no gene BEST1, que pode levar à perda progressiva da visão e, em alguns casos, à cegueira. Atualmente, não existem tratamentos aprovados para doenças retinianas hereditárias relacionadas ao BEST1.
"A aprovação do nosso IND para BEST1 pela FDA é um passo significativo para a comunidade de doenças retinianas hereditárias", disse George Magrath, Diretor Executivo da Opus Genetics, segundo o comunicado à imprensa.
A terapia foi projetada para entregar uma cópia funcional do gene BEST1 diretamente às células do epitélio pigmentar da retina, onde o gene defeituoso reside. A empresa afirmou que o trabalho pré-clínico demonstrou restauração da expressão da proteína BEST1 e melhora da função retiniana em modelos relevantes da doença.
OPGx-BEST1 será o terceiro programa clínico em andamento da Opus Genetics. O pipeline da empresa também inclui OPGx-LCA5, que está em um ensaio de Fase 1/2 em andamento para amaurose congênita de Leber, e Solução Oftálmica de Fentolamina 0,75%, que está sendo estudada em dois programas de Fase 3. Descubra mais insights e 6 dicas adicionais sobre a Opus Genetics com uma assinatura do InvestingPro, incluindo pontuações detalhadas de saúde financeira e métricas de avaliação.
Em outras notícias recentes, a Opus Genetics relatou resultados positivos do seu ensaio de Fase 3 VEGA-3 para a Solução Oftálmica de Fentolamina 0,75%, que atingiu com sucesso seu desfecho primário no tratamento da presbiopia. O estudo demonstrou que 27,2% dos pacientes experimentaram melhora significativa na visão de perto sem afetar a visão de longe. Além disso, a empresa anunciou resultados favoráveis do seu ensaio clínico de Fase 3 LYNX-2, direcionado ao comprometimento da visão noturna, com 17,3% dos pacientes mostrando ganhos notáveis na acuidade visual. Enquanto isso, a Opus Genetics passou por mudanças em sua equipe executiva, com a saída do CFO Nirav Jhaveri e Amy Rabourn assumindo como diretora financeira interina. A empresa enfatizou que a saída não foi devido a desacordos sobre práticas contábeis. No front dos analistas, a H.C. Wainwright reiterou a classificação de Compra para a Opus Genetics, impulsionada pela parceria estratégica da empresa com a Global RDH12 Alliance. A Lucid Mercados de capitais também iniciou a cobertura com classificação de Compra, citando desenvolvimentos promissores no pipeline de terapia gênica da Opus. Esses desenvolvimentos recentes destacam os esforços contínuos da empresa no avanço de seus programas terapêuticos.
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